欧洲药品管理局批准Cornerstone制药公司的CPI-613型®(德维米特)治疗晚期无法切除的胆道癌患者的孤儿药物

新泽西州克兰伯里，2022年5月24日（环球新闻网）--基石制药公司（“Cornerstone”或“公司”）是一家专注于罕见癌症治疗的公司，原名Rafael Pharmaceuticals，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予CPI-613®（Devimistat）孤儿药称号，用于治疗晚期不可切除的胆汁癌。

胆汁癌也被称为胆总管癌，是一种极其罕见且难以治疗的癌症，每年影响英国2，000多人，而且发病率每年稳步增加。

“我们的使命是为那些有重大未满足临床需求的患者开发癌症治疗方法。胆道癌被认为是罕见的和侵略性的，在有效的治疗方案有很大的差距，说：”Sanjeev路德，总裁兼首席执行官基石制药。“我们的目标是，这一里程碑将为患者和家庭提供希望，在目前的预后是毁灭性的。"

继伯基特淋巴瘤、胰腺癌和急性骨髓性白血病（ML）现有指定后，这是EMA授予的第四个孤儿药物指定。美国食品和药物管理局（FDA）已授予德维司他在美国七种适应症（包括治疗胆癌）的孤儿药称号。

“随着强劲且持续的第二阶段入组率和更多试验中心的开放，研究界仍在致力于确定Devimistat在胆汁癌中的能力，”马萨诸塞州MBBS的Vaibhav Sahai博士说，Cornerstone联合吉西他滨和铂治疗胆癌患者的II期试验的主要研究者。“Devimistat是一种潜在的救生疗法，为患有胆癌的患者和亲人带来希望。"

关于CPI-613®（Devimistat）CPI-613®（Devimistat）是Cornerstone的一流临床先导化合物，其靶向参与癌细胞能量代谢并位于癌细胞线粒体中的酶。Devimistat旨在选择性地靶向癌细胞中的线粒体三碳酸（MCA）循环，这是肿瘤细胞繁殖和生存所必需的过程。德维司他大大增加了细胞应激和癌细胞对各种化疗药物的敏感性。这种协同作用使得Devimistat与较低剂量的这些通常有毒药物的潜在组合更加有效，且患者副作用更低。与德维司他的组合代表了一系列广泛的机会，可以大幅改善患者在许多不同癌症中的受益。美国食品和药物管理局（FDA）已将德维司他指定为孤儿药，用于治疗胰腺癌、急性骨髓性白血病、骨髓增生异常综合征、外周T细胞淋巴瘤、软组织肉瘤、伯基特淋巴瘤和胆癌。欧洲药品管理局（EMA）已授予德维司他用于治疗胰腺癌、急性骨髓性白血病和伯基特淋巴瘤的孤儿药物称号。

关于基石制药公司Cornerstone Pharmaceuticals（“Cornerstone”）致力于开发治疗罕见癌症的疗法，这些癌症几乎没有治疗选择。Cornerstone的先导化合物CPI-613®（Devimistat）旨在针对癌细胞的线粒体，以干扰其能量产生，切断疾病生长的燃料。Devimistat正在接受多项临床试验，并已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药称号，用于以下适应症：伯基特淋巴瘤、胆系癌、软组织肉瘤、骨髓增生异常综合征（SCS）和外周T细胞淋巴瘤。此外，欧洲药品管理局（EMA）已授予迪米司他治疗伯基特淋巴瘤的孤儿药物称号。

凭借来自世界上最知名机构的科学和深厚的同情心，基石致力于改善罕见癌症患者的生活，开创一个充满希望的新时代。欲了解更多信息，请访问。

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