欧洲药品管理局批准Cornerstone制药公司的CPI-613型®(德维米特)治疗晚期无法切除的胆道癌患者的孤儿药物

新泽西州克兰伯里，2022年5月24日(Global Newswire)--专注于罕见癌症治疗的公司Cornerstone PharmPharmticals，Inc.(“Cornerstone”或“公司”，前身为Rafael PharmPharmticals)今天宣布，欧洲药品管理局(EMA)已批准CPI-613®(DEVERMISAT)为孤儿药物，用于治疗晚期无法切除的胆道癌。

胆道癌也被称为胆管癌，是一种极其罕见且难以治疗的癌症，在英国每年仅有2000多人受到影响，发病率每年稳步上升。

Cornerstone制药公司总裁兼首席执行官Sanjeev Luther表示：“我们的使命是为那些有重大未满足临床需求的患者开发癌症治疗方法。胆道癌被认为是罕见和侵袭性的，在有效的治疗选择上存在很大差距。”我们的目标是，在目前预后极差的情况下，这一里程碑将为患者和家属带来希望。

这是EMA批准的第四种孤儿药物名称，仅次于Burkitt淋巴瘤、胰腺癌和急性髓系白血病(AML)的现有名称。美国食品和药物管理局(FDA)已批准在美国对包括胆道癌在内的七种适应症的DEVERMISAT指定孤儿药物。

Cornerstone公司联合吉西他滨和顺铂用于胆道癌患者的2期试验的首席研究员Vaibhav Sahai博士说：“随着强劲的和持续的2期试验和更多试验地点的开放，研究界仍然致力于确定DEVERMISAT在胆道癌方面的能力。”德维米特是一种潜在的挽救生命的疗法，为胆道癌患者和受影响的亲人带来希望。

CPI-613®(DEVIMISAT)简介CPI-613®(DEVIMISAT)是Cornerstone的一种一流的临床先导化合物，它针对的是与癌细胞能量代谢有关的酶，位于癌细胞的线粒体中。Devimisat的设计目标是在癌细胞中选择性地靶向线粒体三羧酸(TCA)循环，这是肿瘤细胞增殖和生存所必需的过程。Devimisat大大增加了细胞压力和癌细胞对各种化疗药物的敏感性。这种协同作用使艾司米特与这些通常有毒药物的较低剂量的潜在组合更有效，患者副作用更低。与DEVERMISAT的结合代表了一系列机会，可以显著改善患者在许多不同癌症中的利益。美国食品和药物管理局(FDA)已将DEVERMISAT指定为治疗胰腺癌、急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、外周T细胞淋巴瘤、软组织肉瘤、Burkitt淋巴瘤和胆道癌的孤儿药物。欧洲药品管理局(EMA)已经批准了治疗胰腺癌、急性髓系白血病和伯基特淋巴瘤的孤儿药物名称。

基石制药公司(“基石”)致力于开发治疗罕见癌症的疗法，这些癌症几乎没有治疗选择。基石石的先导化合物CPI-613®(DEVIMISAT)旨在针对癌细胞的线粒体，以扰乱它们的能量生产，切断疾病增长的燃料。Devimisat正在进行多项临床试验，并已获得美国食品和药物管理局(FDA)的孤儿药物指定，用于治疗以下适应症：Burkitt淋巴瘤、胆道癌、软组织肉瘤、骨髓增生异常综合征(MDS)和外周T细胞淋巴瘤。此外，欧洲药品管理局(EMA)已经批准了治疗Burkitt淋巴瘤的DEVERMISAT的孤儿药物名称。

凭借来自世界上最著名机构的科学和根深蒂固的同情心，基石努力改善罕见癌症患者的生活，开启了一个充满希望的新纪元。欲了解更多信息，请访问。

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