Phathom制药公司宣布为非腐蚀性GERD提交Vonoprazan NDA

新泽西州弗洛勒姆公园，9月2023年2月26日(Global Newswire)--专注于胃肠道(GI)疾病新型疗法的开发和商业化的生物制药公司Phathom PharmPharmticals，Inc.(纳斯达克市场代码：PHAT)今天宣布，向FDA提交了一份vonoprazan的保密协议，用于成人非侵蚀性胃食道反流病(GERD)的日常治疗。监管机构提交的文件得到了Phalcon-NERD-301研究的积极数据的支持，这是一项评估vonoprazan用于成人非糜烂性GERD(NERD)日常治疗的有效性和安全性的第三阶段研究。Vonoprazan是一种研究中的一流钾竞争酸阻滞剂(PCAB)，来自一种阻止胃酸分泌的新型药物。

Phathom总裁兼首席执行官Terrie Curran说：“对于美国大约3800万患有非侵蚀性GERD症状的成年人来说，提交Nerd每日剂量的NDA代表着一项重大的潜在进步，他们中的许多人对现有的治疗方法不满意。我们的NDA得到了我们成功完成的Phalcon-NERD-301研究结果的支持，该研究证明了vonoprazan在6个月内可持续24小时控制胃灼热，并重申了其已知的安全性。

在美国对772名成年患者进行了为期4周的随机、安慰剂对照、双盲、为期20周的试验，评估了每日给药一次的vonoprazan 10 mg和20 mg的有效性和安全性。正如之前报道的那样，在4周的安慰剂控制期内，两种剂量的vonoprazan都达到了胃灼热缓解天数平均百分比的主要终点，vonoprazan 10 mg、vonoprazan 20 mg和安慰剂分别为45%、44%和28%(两种剂量的p<0.0001)。

在最初的4周期间，随机服用10 mg和20 mg vonoprazan的患者在20周的延长期内继续进行盲法治疗。在20周的延长期内，这些患者报告的胃灼热缓解天数的平均百分比，vonoprazan 10 mg组为63%，vonoprazan 20 mg组为61%。

此外，在最初的4周期间随机服用安慰剂的患者，在20周的延长期内再次随机服用vonoprazan 10 mg或20 mg。对于这些患者，在20周延长期内报告的胃灼热缓解天数的平均百分比，vonoprazan 10 mg组为62%，vonoprazan 20 mg组为63%。

正如以前报道的那样，在4周的安慰剂控制期内，vonoprazan和安慰剂的总体不良反应相似，其中最常见的不良反应是恶心、腹痛、便秘和腹泻，报道称vonoprazan 10 mg或20 mg剂量的副作用为或低于3%。在20周的延长期内，两种剂量的vonoprazan报告的最常见的不良反应是上呼吸道感染、鼻窦炎、流感、尿路感染、鼻咽炎、恶心和胃肠炎，报告的比例为5%或以下。

Phathom预计将进行为期10个月的监管审查，如果获得批准，预计将于2024年第三季度在美国推出vonoprazan作为非侵蚀性GERD的日常治疗药物。

Phathom还计划启动一项额外的3期研究，以根据需要评估vonoprazan作为一种治疗非侵蚀性GERD成人发作性胃灼热缓解的方法，这是一种新的剂量治疗方案。

Phathom首席运营官Azmi Numulsi医学博士表示：“虽然我们的非侵蚀性每日剂量的NDA正在审查中，但我们计划启动一个单独的第三阶段试验，研究根据需要剂量vonoprazan治疗活动期胃灼热，这种剂量方案的质子泵抑制剂(PPI)在美国尚未获得批准，因此代表着一个重大的未得到满足的需求。”我们期待着根据需要确认我们之前第二阶段对vonoprazan治疗非侵蚀性GERD的积极结果，如果我们的第三阶段研究成功，vonoprazan有可能为非侵袭性GERD患者提供一种新的治疗选择，可以根据需要灵活地每天服用，或者为需要快速和持续缓解的胃灼热症状提供一种新的治疗选择。

Vonoprazan正在接受FDA的积极审查，作为一种治疗侵蚀性GERD和缓解与成人侵蚀性GERD相关的烧心的药物，处方药用户费用法案(PDUFA)的目标日期为2023年11月17日。如果获得批准，计划在2023年第四季度进行商业发射。

关于非糜烂性胃食道反流病非糜烂性GERD是胃食道反流病(GERD)的最大亚类，其特征是在没有食道粘膜糜烂的情况下出现与反流相关的症状。据估计，美国有3800万成年人患有非腐蚀性GERD，其中约1500万人每年接受处方药治疗。书呆子的症状会影响整体生活质量，可能包括发作性胃灼热，特别是在晚上，反胃，吞咽困难和胸痛。

Phathom制药公司简介Phathom制药公司是一家专注于胃肠道疾病新型治疗方法的开发和商业化的生物制药公司。Phathom已将在美国、欧洲和加拿大的独家经营权授权给Vonoprazan，Vonoprazan是一种一流的钾竞争酸阻滞剂(PCAB)。欲了解有关Phathom的更多信息，请访问该公司的网站，并在LinkedIn和Twitter上关注该公司。前瞻性陈述本新闻稿包含前瞻性陈述。告诫投资者不要过度依赖这些前瞻性陈述，包括有关vonoprazan作为治疗非侵袭性GERD的可能性的陈述；非侵袭性GERD NDA可能获得批准的时机；启动额外的3期临床试验以评估vonoprazan作为治疗非侵蚀性GERD患者间歇性胃灼热所需疗法的时机；以及有关PDUFA的目标日期以及侵蚀性GERD和Hp感染适应症在美国商业化推出的时间的陈述。列入前瞻性陈述不应被视为Phathom表示其任何计划都将实现。由于Phathom业务固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中陈述的不同，包括但不限于：FDA可能拒绝提交非侵蚀性GERD的NDA；Phathom可能会推迟或选择不启动计划的3期试验，以根据需要评估vonoprazan作为非侵蚀性GERD的治疗方法；我们稳定性计划产生的未来数据可能不同于迄今为止提交给FDA的数据，并且可能不能证明我们的缓解努力将在产品的整个保质期内继续保持亚硝胺杂质水平低于可接受摄入量(AI)水平，如果获得批准，这可能导致市场行动或保质期缩短；与产品制造或与实现AI相关的配方更改相关的风险；FDA可能不同意现有的安全性和有效性数据以及其他数据足以批准侵蚀性GERD NDA或Hp NDAs的补充剂；vonoprazan临床开发的固有风险；Phathom在产品制造、研究以及临床前和临床试验方面对第三方的依赖；美国和外国的监管发展；vonoprazan可能限制其开发、监管批准和/或商业化，或可能导致召回或产品责任索赔的意想不到的副作用或疗效不足；Phathom根据其定期贷款安排和特许权使用费利息融资协议获得额外资本的能力受到某些条件的约束；Phathom获得和维护Vonoprazan知识产权保护的能力；Phathom遵守与武田的许可协议的能力；以及公司之前的新闻稿和公司提交给证券交易委员会(SEC)的文件中描述的其他风险，包括公司年度报告Form 10-K和任何后续提交给SEC的文件中“风险因素”项下的风险。告诫您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表本新闻稿发布之日的情况，Phathom没有义务更新此类陈述，以反映本新闻稿发布之日之后发生的事件或存在的情况。所有前瞻性陈述都是根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的这一警示性声明。

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