随着更多罕见病疗法的推出，其价格正在上涨

治疗罕见疾病的治疗方法是患者最昂贵的治疗方法之一，价格通常高达七位数。

尽管价格高昂，但对于销售它们的制药公司和生物技术公司来说，这些治疗方法通常有利可图，因为它们可能是患者唯一的药物选择，并且可能挽救生命。

巨大的成本是由于许多罕见病疗法治疗的人口相对较少（有时不到10，000名患者）造成的。药剂师和生物技术公司需要收回将新疗法推向市场的巨额研发成本，并赚取利润。

研究表明，与代谢、免疫学和肝脏病学相关的罕见疾病的治疗是最昂贵的。

世界上最昂贵的药物Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）于3月份刚刚获得批准，批发价为425万美元。Orchard Therapeutics（最近被日本制药公司Kyowa Kirin收购）的基因疗法仅使用一次，即可治疗异染性脑白质营养不良症。美国每年约有40名儿童出生时患有这种遗传性疾病。

坎托·菲茨杰拉德（Cantor Fitzgerald）的一项新分析发现，自2021年以来，本已天价的罕见病治疗价格一直在上涨。惠及不到10，000名患者的治疗平均成本约为320万美元。帮助超过10，000名患者的罕见病治疗费用约为200万美元。

分析指出，由于价格，尤其是一次性基因疗法的价格一直在逐年上涨，“投资者应该考虑其他基因疗法最近的定价，并假设比前几年更高的水平。"

该投资公司还指出，被视为慢性疗法的罕见病药物（多次服用）每年很容易花费50万美元或更多。如果患者人数少于1，000人，情况通常如此。此外，如果治疗存在竞争，定价也会受到负面影响。

坎托·菲茨杰拉德还指出，罕见疾病的致命性也会影响其价格。“儿童致死适应症的年度定价可达约60万美元以上（可能为100万美元以上），成人致死适应症的定价可能为儿童致死适应症价格的三分之二。"

精选专注于罕见疾病的制药和生物技术公司：Ultragenyx Pharamceuticals（纳斯达克股票代码：RARE）、Sarepta Therapeutics（纳斯达克股票代码：SRPT）、Inhibrx（纳斯达克股票代码：INBK）、Arcturus Therapeutics（纳斯达克股票代码：ARCT）、Amicus Therapeutics（FOLD）、Tand ravere Therapeutics（TVTX）。

精选拥有罕见病资产的大型制药公司和生物技术公司：默克（MRK）、辉瑞（PFE）、礼来（LLY）、百时美施贵宝（BMY）、罗氏（OTCQX：RHHBBY）、Biogen（BIIB）和安进（AMGN）。