Mirum宣布在《柳叶刀》上发布第三期MARCH数据，证明LIVMARLI对PFIC患者的益处

-数据显示，在所研究的最广泛的遗传PFIC类型中，有显著的好处

-观察到多个参数的显著改善，包括瘙痒、血清胆汁酸、生长和胆红素

亚洲网加利福尼亚州圣何塞3月23日电Mirum制药公司(纳斯达克市场代码：MIRM)今天宣布，评估利玛利®(马拉西巴特)口服液治疗PFIC患者的第3期临床试验数据发表在《柳叶刀》胃肠病和肝脏病学杂志上。

3月的PFIC研究是对PFIC患者进行的最大规模的随机、双盲、安慰剂对照研究，证实了IBAT抑制剂LIVMARLI在广泛的PFIC类型遗传范围内的有效性和安全性。主要疗效分析在两组中进行，包括BSEP缺陷(BSEP或PFIC2)队列和ALL-PFIC队列，包括BSEP(PFIC2)、FIC1(PFIC1)、MDR3(PFIC3)、TJP2(PFIC4)或MYO5B缺陷患者。

这项研究既达到了主要疗效终点(基线和最后12周治疗[第15-26周]之间瘙痒严重程度评分的平均变化)和关键次要终点(基线和第18、22、26周平均血清胆汁酸浓度的平均变化)，在第2周观察到了统计上显著的和临床上有意义的改善，并在BSEP和ALL-PFIC队列中接受LIVMARLI治疗的参与者进行了26周的研究。与安慰剂相比，LIVMARLI在胆红素浓度、生长和睡眠障碍方面的改善也被观察到。在整个治疗期间，LIVMARLI没有新的安全信号，最常见的不良事件是腹泻，大多是轻微和短暂的。

3月份的第三阶段研究提供了最大和最全面的数据集，证明了IBAT抑制剂在广泛的PFIC类型中的治疗益处，包括一些以前没有研究过的类型。除了观察到的临床益处外，LIVMARLI还显著改善了血清胆汁酸和胆红素，这两项都是已知的预测无移植生存的指标。LIVMARLI代表了一种改善PFIC患者预后的非手术、药理学选择。

辛辛那提儿童医院的Alexander Miethke博士是该出版物的主要作者，他说：“这些数据促进了我们对LIVMARLI的潜力的理解，LIVMARLI有潜力为各种PFIC类型的患者提供有意义的瘙痒改善和一些参数的影响。血清胆汁酸和胆红素水平的临床有意义的降低也标志着PFIC患者天然肝脏存活率的改善潜力，这是在考虑PFIC患者的长期护理和健康方面向前迈出的一步。”LIVMARLI为PFIC提供了一种新的非手术治疗选择，在一系列PFIC类型中证明了强大的疗效数据和安全性，这对以前没有研究过的PFIC类型的患者很重要。

Mirum首席科学官兼研究主管Pam Vig博士说：“我们很高兴看到这些数据发表并得到《柳叶刀》杂志的认可，因为它们表明PFIC患者的许多临床体征和症状都有了有意义的改善。PFIC患者患有胆汁淤积症，可能导致胆汁淤积性瘙痒，以及生长不良和进展性肝病。这些数据表明LIVMARLI在这种严重的胆汁淤积环境中可以产生重大影响。

要阅读全文，请访问发表在《柳叶刀》胃肠病和肝脏病学网站上的文章。