UniQure的亨廷顿舞蹈症基因疗法在24个月后显示中期结果

uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）是一家领先的基因治疗公司，为有严重医疗需求的患者推进变革疗法，今天宣布了更新的中期数据，其中包括29名接受治疗的患者长达24个月的随访数据，这些患者正在美国和欧洲正在进行的用于治疗亨廷顿舞蹈症的AST-130 I/II期临床试验。

“我们对这些新数据感到非常高兴，这表明亨廷顿病的进展在统计学上显着、剂量依赖性地减慢，并且24个月时CSF中NfL下降，”医学博士Walid Abi-Saab说，uniQure首席医疗官。“我们.