uniQure更新了亨廷顿氏病治疗的试验数据

uniQure(纳斯达克股票代码：Qure)周二盘前股价上涨，此前这家荷兰生物技术公司公布了AMT-130的1/2期临床试验的最新数据，AMT-130是一种针对亨廷顿病的研究基因疗法，亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病。

基于3月31日对21名患者的数据削减，该公司表示，较高剂量的一次性治疗在两年内导致了统计上显著的、依赖于剂量的疾病进展放缓。

UnQure(QURE)表示，在同一时期，患者的运动和认知功能保持在接近基线的水平，并补充说，该药物还与脑脊液(CSF)中一种名为NFL的疾病生物标志物的统计显著降低有关。

没有新报告的与AMT-130相关的严重不良事件发生，患者在两个剂量水平上都证明了实验疗法的可控安全性。

这些试验在美国和欧洲进行，评估了接受低剂量或高剂量AMT-130治疗的患者以及接受了所谓的“模拟”手术的患者。

UniQure(QURE)表示，它将在2024年下半年与FDA讨论结果，寻求AMT-130更快的开发路径，并有可能加速批准。