为什么UniQure股价今天飙升？

UniQure N.V.(纳斯达克股票代码：Qure)周三公布了AMT-130(一种针对亨廷顿病的基因疗法)I/II期临床试验的中期数据，该公司股价飙升。

发生了什么：最新的结果，包括来自美国和欧洲的29名患者长达24个月的随访数据，显示出疾病进展的显著放缓。根据统一亨廷顿病分级标准(CUHDRS)的衡量，接受AMT-130治疗的患者与对照组相比，疾病进展减少了80%。

此外，接受治疗的患者脑脊液中神经细丝轻蛋白(NFL)的水平显著降低，这是神经退行性变的关键生物标志物。

其他：该公司获得FDA的再生医学高级疗法(RMAT)认证，进一步强调了该疗法在方便地解决未得到满足的医疗需求方面的潜力，并为2024年底与FDA的讨论做准备，以探索加速批准的途径。

QURE价格行动：根据Benzinga Pro的数据，uniQure的股价上涨了61.2%，达到10.78美元。

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