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2024-07-25 22:29
ATNM的IND申请旨在推动Iomab-ACT作为镰状细胞疾病患者骨髓移植前的调节剂。
该公司将与哥伦比亚大学合作进行这项研究,预计这将成为另一项临床试验的基础,该试验旨在评估Iomab-ACT作为基因治疗前的靶向调节剂。 去年年底,FDA批准了两种针对镰状细胞疾病的基因疗法:蓝鸟生物(Blue)开发的Lyfgenia和Vertex PharmPharmticals(VRTX)和CRISPR Treeutics(CRSP)开发的Casgevy。 领导这项试验的哥伦比亚大学医学教授马库斯·马帕拉说:“这项试验的成功可能会给治疗带来革命性的变化,使人们能够使用一种低毒的方法将基因工程自体干细胞植入SCD患者体内。”