Caribou Biosciences发布2024年第二季度财务报告并提供业务更新

--推进恶性血液病和自身免疫性疾病四期临床方案；计划2024年和2025年上半年的临床数据报告--

--根据2024年ASCO年会上公布的CB-010鹿角第一阶段数据，招募2L LBCL和既往CD19复发的LBCL患者；数据将于2025年上半年提交--

--3.118亿美元的现金、现金等价物和有价证券，预计将为当前运营计划提供资金，直至2026年下半年；现金跑道比之前的指导延长至少6个月--

加利福尼亚州伯克利，2024年8月6日(Global Newswire)--领先的临床阶段CRISPR基因组编辑生物制药公司Cariou Biosciences，Inc.(纳斯达克股票代码：CRBU)今天公布了2024年第二季度的财务业绩，并回顾了最近的流水线进展。

Cariou公司总裁兼首席执行官雷切尔·豪尔维茨博士说：“我们正在推进我们的领先的现成CAR-T细胞疗法CB-010，在鹿角第一阶段试验中采用部分人类白细胞抗原匹配策略，目的是开发一种同种异体CAR-T细胞疗法，它可以有效地与自体CAR-T细胞疗法相媲美。”我们正在招募大约20名二线和10名CD19复发的LBCL患者，我们计划在2025年上半年公布这两个患者队列的初步数据。对于CB-011，我们预计在今年年底之前报告复发或难治性多发性骨髓瘤患者的初始剂量增加数据。对于CB-012，剂量水平1已被清除，我们正在招募剂量水平为2的患者参加Amplify阶段1试验。我们将继续集中精力和资源，通过预计在2024年和2025年实现的多个临床数据里程碑，迅速推进我们的四个肿瘤学和自身免疫病临床阶段计划。

临床重点介绍CB-010，一种临床分期的抗CD19 CAR-T细胞治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤

CB-010，临床分期抗CD19 Car-T细胞治疗狼疮

CB-011，临床分期抗BCMA Car-T细胞治疗多发性骨髓瘤

CB-012，临床分期抗CLL-1 CAR-T细胞治疗急性髓系白血病

公司向Cariou科学顾问委员会任命自身免疫专家

将现金跑道扩展至2026年下半年

预期里程碑

2024年第二季度财务业绩现金、现金等价物和有价证券：截至2024年6月30日，驯鹿拥有3.118亿美元的现金、现金等价物和有价证券，而截至2023年12月31日的现金、现金等价物和有价证券为3.724亿美元。驯鹿预计，这些现金、现金等价物和有价证券将足以为其目前的运营计划提供资金，直至2026年下半年。

许可和协作收入：截至2024年6月30日的三个月，Cariou的许可和协作协议收入为350万美元，而2023年同期为380万美元。减少的主要原因是现已终止的AbbVie合作和许可协议，但被Cariou于2023年6月29日与辉瑞签订的信息权协议下确认的收入增加部分抵消。截至2024年6月30日的三个月的许可和协作收入包括从Cariou的一家许可方一次性收到的160万美元的非现金股权对价。

研发费用：截至2024年6月30日的三个月，研发费用为3550万美元，而2023年同期为2650万美元。增加的主要原因是推进流水线项目的成本，包括CB-010鹿角、CB-011 CaMMouflage和CB-012 Amplify第一阶段临床试验；与人员相关的费用，包括因员工增加而基于股票的薪酬；以及设施和其他分配费用。

G&A费用：截至2024年6月30日的三个月，一般和行政费用为1,150万美元，而2023年同期为1,010万美元。增加的主要原因是与人员有关的费用，包括由于员工人数增加而产生的基于股票的薪酬，以及法律费用和其他与服务有关的费用。这些增长被专利诉讼和维护费的减少部分抵消。

净亏损：截至2024年6月30日的三个月，驯鹿净亏损3770万美元，而2023年同期为2950万美元。

CB-010简介CB-010是Cariou的同种异体CAR-T细胞治疗平台的主要临床候选产品，正在进行的鹿角1期临床试验中正在对复发或难治性B细胞性非霍奇金淋巴瘤(r/rB-NHL)患者进行评估，在Gallop 1期临床试验中将对狼疮性肾炎(LN)和肾外狼疮(ERL)患者进行评估。在鹿角临床试验中，Cariou招募了二线(2L)大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者，这些患者包括不同亚型的侵袭性B-NHL(DLBCL NOS、PMBCL、HGBL、TfL和tMZL)，他们以前从未接受过CD19靶向治疗，以及以前曾接受过CD19靶向治疗的LBCL患者。据Cariou所知，CB-010是临床上第一个使用PD-1基因敲除的同种异体CAR-T细胞疗法，这是一种基因组编辑策略，旨在通过限制CAR-T细胞过早耗尽来提高对抗疾病的活性。据Cariou所知，CB-010也是第一个在2L LBCL环境中进行评估的抗CD19同种异体CAR-T细胞疗法，对于r/r B-NHL，CB-010已被FDA授予再生医学高级疗法(RMAT)、快速通道和孤儿药物称号。有关鹿角试验(NCT04637763)的更多信息，请访问Clinicaltrials.gov。

CB-011简介CB-011是Cariou公司同种异体CAR-T细胞治疗平台的候选产品，目前正在CaMMouflage 1期试验中用于复发性或难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)患者的评估。CB-011是一种使用Cas12a chRDNA基因组编辑技术设计的同种异体抗BCMA CAR-T细胞疗法。据Cariou所知，CB-011是临床上第一种同种异体CAR-T细胞疗法，旨在通过B2M基因敲除和插入B2M-HLA-E融合蛋白的免疫遮盖策略来改善抗肿瘤活性，以钝化免疫介导的排斥反应。CB-011已被FDA授予快速通道和孤儿药物称号。有关CaMMouflage试验(NCT05722418)的更多信息，请访问Clinicaltrials.gov。

CB-012是Cariou公司同种异体CAR-T细胞治疗平台的候选产品，目前正在对复发或难治性急性髓细胞白血病(r/r AML)患者进行Amplify第一阶段临床试验。CB-012是一种抗CLL-1 CAR-T细胞疗法，由Cariou获得专利的下一代CRISPR技术平台支持，设计了五种基因组编辑，该平台使用Cas12a chRDNA基因组编辑来显著提高基因组编辑的特异性。据Cariou所知，CB-012是第一种同时具有检查点干扰(通过PD-1基因敲除)和免疫遮盖(通过B2M基因敲除和B2M-HLA-E融合蛋白插入)的同种异体CAR-T细胞疗法；这两种装甲策略都旨在提高抗肿瘤活性。在同种异体CLL-1靶向细胞治疗领域，驯鹿已经从纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSKCC)获得了针对CLL-1的全人单链抗体的独家许可，该公司已经从其中选择了一种单链抗体用于公司汽车的生成。有关Amplify试验(NCT06128044)的更多信息，请访问Clinicaltrials.gov。

关于Cariou的新一代CRISPR平台CRISPR基因组编辑使用易于设计的模块化生物工具在活细胞中进行DNA改变。2类CRISPR系统有两个基本组件：切割DNA的核酸酶蛋白质和引导核酸酶产生位点特异性双链断裂的核糖核酸分子(S)，导致目标基因组位点的编辑。CRISPR系统能够编辑非预期的基因组位置，即所谓的非靶标编辑，这可能会对细胞功能和表型产生有害影响。为了应对这一挑战，Cariou开发了CRISPR杂交RNA-DNA指南(chRDNA；发音为“Chardonnays”)，与全RNA指南相比，该指南指导的基因组编辑要精确得多。驯鹿正在利用其chRDNA技术的力量进行高效的多次编辑，以开发CRISPR编辑的疗法。

驯鹿生物科学公司简介驯鹿生物科学公司是一家临床阶段的CRISPR基因组编辑生物制药公司，致力于为患有毁灭性疾病的患者开发变革性疗法。该公司的基因组编辑平台，包括其Cas12a chRDNA技术，使其能够实现卓越的精度，以开发细胞疗法，这些疗法被装甲，以潜在地提高对抗疾病的活性。驯鹿正在从其CAR-T细胞平台推进一系列临床阶段的现成细胞疗法，作为对血液系统恶性肿瘤和自身免疫性疾病患者的现成治疗。关注我们@cariouBio并访问。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“设想”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些词语。这些前瞻性陈述包括但不限于与Cariou公司的战略、计划和目标有关的陈述，以及对其临床和临床前开发计划的预期，包括与以下方面有关的预期：(I)在CB-010的鹿角第一阶段临床试验中报告额外剂量扩展数据的时间，包括来自额外的与HLA匹配的2L LBCL和先前CD19队列的数据，以及鹿角关键第三阶段临床试验的时间；(Ii)CB-011的CaMouflage第一阶段临床试验的时间和更新，以及对展示初始剂量增加数据的时间的预期；(Iii)CB-012的Amplify第一阶段临床试验的时间和最新情况；(Iv)CB-010在LN和ERL患者中进行的Gallop第一阶段临床试验的时间和最新情况；(V)与裁员相关的预期成本，包括特定类别的成本和未来的现金支出，以及预计完成削减和确认预期成本的时间；以及(Vi)其预期的现金、现金等价物和有价证券的融资方式。管理层认为，这些前瞻性陈述在作出时是合理的。然而，此类前瞻性陈述会受到风险和不确定因素的影响，实际结果可能与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果大不相同。风险和不确定性包括但不限于，细胞治疗产品开发中固有的风险；与Cariou公司当前和未来研究和开发计划、临床前研究和临床试验的启动、成本、时间、进展和结果有关的不确定性；初始、初步或中期临床试验数据最终不能预测Cariou候选产品的安全性和有效性的风险，或者随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，临床结果可能不同的风险；一旦收到并充分评估更多数据，观察到的临床前研究结果将无法在人类患者中得到证实，或者得出不同的结论或考虑；获得关键监管意见和批准的能力；以及Cariou在提交给证券交易委员会的文件中不时描述的其他风险因素，包括截至2023年12月31日的年度Form 10-K报告和后续文件。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除非法律另有要求，否则Cariou没有义务以任何理由公开更新任何前瞻性陈述。

解释涉及其他CAR-T细胞疗法的单独试验的结果时应谨慎。本新闻稿中介绍或引用的其他CAR-T细胞疗法的结果来自可公开获得的非Cariou进行的临床试验报告，Cariou尚未进行任何与CB-010进行的面对面试验。因此，这些其他临床试验的结果可能无法与CB-010的临床结果相比较。这些其他临床试验的设计与CB-010鹿角临床试验的设计在实质上有所不同，包括患者群体、随访时间、临床试验阶段和受试者特征。因此，交叉试验比较可能对Cariou现有或未来的临床结果没有解释价值。要了解更多信息和了解这些实质性差异，您应该阅读其他CAR-T细胞疗法临床试验的报告和Cariou公司网站上的公司演示文稿中包含的来源。

Cariou Biosciences，Inc.联系人：投资者：艾米·菲格罗亚CFA Investor.Relationship@caribouBio.com

媒体：Peggy Vorwald，Phd Media@caribouBio.com