Caribou Biosciences发布2024年第二季度财务报告并提供业务更新

--推进血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的四个临床阶段项目;计划于2024年和2025年上半年提交临床数据报告--

--根据2024年ASCO年会上提交的CB-010 ANTLER I期数据，入组2L LBCC和既往CD 19复发LBCC患者;数据将于2025年上半年提交--

--3.118亿美元现金、现金等值物和有价证券预计将为当前的运营计划提供资金至2026年下半年;与之前的指导相比，现金跑道至少延长6个月--

加利福尼亚州伯克利2024年8月6日（环球新闻网）-- Caribou Biosciences，Inc.（纳斯达克：CRBU）是一家领先的临床阶段CRISPR基因组编辑生物制药公司，今天报告了2024年第二季度的财务业绩，并回顾了最近的管道进展。

Caribou总裁兼首席执行官Rachel Haurwitz博士表示：“我们正在ANTLER 1期试验中推进我们领先的现成CAR-T细胞疗法CB-010，采用部分HLA匹配策略，目标是开发一种可以与自身CAR-T细胞疗法有意义地竞争的异基因CAR-T细胞疗法。”“我们正在招募大约20名二线和10名既往CD 19复发LBCD患者，我们计划在2025年上半年提供这两个患者队列的初始数据。对于CB-011，我们预计将在今年年底之前报告复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的初始剂量增量数据。对于CB-012，剂量水平1已被批准，我们正在AMpLify 1期试验中招募剂量水平2的患者。我们将继续集中精力和资源，快速推进我们的四个肿瘤学和自身免疫性疾病临床阶段项目，预计将在2024年和2025年实现多个临床数据里程碑。"

临床亮点CB-010，一种治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床阶段同种异基因抗CD 19 CAR-T细胞疗法

CB-010，一种治疗狼疮的临床阶段同种异基因抗CD 19 CAR-T细胞疗法

CB-011，一种用于多发性骨髓瘤的临床阶段同种异体抗BCMA CAR-T细胞疗法

CB-012，一种临床阶段同种异体抗CLL-1 CAR-T细胞治疗急性髓系白血病

被任命为Caribou科学顾问委员会的自身免疫专家

现金跑道延长至2026年下半年

预期里程碑

2024年第二季度财务业绩现金、现金等值物和有价证券：截至2024年6月30日，Caribou拥有3.118亿美元的现金、现金等值物和有价证券，而截至2023年12月31日为3.724亿美元。Caribou预计这些现金、现金等值物和有价证券将足以为其截至2026年下半年的当前运营计划提供资金。

许可和合作收入：截至2024年6月30日的三个月，Caribou许可和合作协议的收入为350万美元，而2023年同期为380万美元。这一减少主要是由于现已终止的艾伯维合作和许可协议，部分被Caribou于2023年6月29日与辉瑞签订的信息版权协议中确认的收入增加所抵消。截至2024年6月30日的三个月的许可和合作收入包括从Caribou的一家被许可人处一次性收到的160万美元非现金股权对价。

研发费用：截至2024年6月30日止三个月，研发费用为3550万美元，而2023年同期为2650万美元。这一增长主要是由于推进管道计划的成本，包括CB-010 ANTLER，CB-011 CaMMalage和CB-012 AMpLify 1期临床试验;人员相关费用，包括由于员工人数增加而导致的股票补偿;以及设施和其他分配费用。

G & A费用：截至2024年6月30日的三个月，一般和行政费用为1，150万美元，而2023年同期为1，010万美元。增加主要是由于人员相关费用，包括因人员增加而产生的股票薪酬，以及法律费用和其他服务相关费用。这些增长被专利起诉和维护费的下降部分抵消。

净亏损：Caribou报告称，截至2024年6月30日的三个月内净亏损为3，770万美元，而2023年同期为2，950万美元。

关于CB-010 CB-010是Caribou异基因CAR-T细胞治疗平台的领先临床阶段候选产品，正在进行的ANTLER 1期临床试验中对复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者进行评估，并将在GALOP 1期临床试验中对狼疮性肾病（LN）和肾外狼疮（ERL）患者进行评估。在ANTLER临床试验中，Caribou正在招募患有大B细胞淋巴瘤（LBCD）的二线（2L）患者，这些患者由不同亚型的侵袭性r/r B-NHL（DLBCC NOS、PMBCL、HGBL、tFL和tMZR）组成，这些患者之前从未接受过CD 19靶向治疗，以及在之前接受过CD 19靶向治疗后复发的LBCD患者。据Caribou所知，CB-010是临床上第一种具有PD-1敲除的同种异基因CAR-T细胞疗法，这是一种基因组编辑策略，旨在通过限制CAR-T细胞过早衰竭来提高对抗疾病的活性。据Caribou所知，CB-010也是第一种在2L LBCC环境中进行评估的抗CD 19同种异基因CAR-T细胞疗法，对于r/r B-NHL，CB-010已获得FDA的再生医学高级治疗（RMAT）、快速通道和孤儿药称号。有关ANTLER试验（NCT 04637763）的更多信息可在clinicaltrials. gov上找到。

关于CB-011 CB-011是Caribou同种异基因CAR-T细胞治疗平台的候选产品，正在CaMMRAGE 1期试验中对复发性或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者进行评估。CB-011是一种使用Cas 12 a chRDX基因组编辑技术设计的异基因抗BCMA CAR-T细胞疗法。据Caribou所知，CB-011是临床上第一种同种异基因CAR-T细胞疗法，该疗法旨在通过免疫伪装策略（B2 M敲除和插入B2 M-HLA-E融合蛋白）来提高抗肿瘤活性，以减弱免疫介导的排斥反应。CB-011已被FDA授予快速通道和孤儿药指定。有关CaMM年龄试验（NCT 05722418）的更多信息可在clinicaltrials. gov上找到。

CB-012是Caribou同种异体CAR-T细胞治疗平台的候选产品，目前正在复发性或难治性急性髓性白血病（r/r AML）患者的AMpLify 1期临床试验中进行评估。CB-012是一种抗CLL-1 CAR-T细胞疗法，采用五种基因组编辑，由Caribou获得专利的下一代CRISPR技术平台实现，该平台使用Cas 12 a chrDNA基因组编辑来显著提高基因组编辑的特异性。据Caribou所知，CB-012是第一种同种异基因CAR-T细胞疗法，通过PD-1敲除来破坏检查点，并通过B2 M敲除和B2 M-HLA-E融合蛋白插入来掩盖免疫;这两种装甲策略都旨在提高抗肿瘤活性。Caribou已从Memorial Sloan Kettering癌症中心（MSKCC）获得了异基因CLL-1靶向细胞疗法领域的独家许可，一组靶向CLL-1的全人SCP，该公司已从中选择了一种用于生成该公司CAR的抗体。有关AMpLify试验（NCT 06128044）的更多信息可在clinicaltrials. gov上找到。

关于Caribou的新颖下一代CRISPR平台CRISPR基因组编辑使用易于设计的模块化生物工具来改变活细胞中的DNA。2类CRISPR系统有两个基本组成部分：切割DNA的核酸酶蛋白和引导核酸酶产生位点特异性双链断裂的RNA分子，从而导致靶向基因组位点的编辑。CRISPR系统能够编辑无意的基因组位点，称为脱靶编辑，这可能会对细胞功能和表型造成有害影响。为了应对这一挑战，Caribou开发了CRISPR杂交RN-DNA引导物（chRDNAs;读作“chardonnays”），与全RNA引导物相比，它指导了更精确的基因组编辑。Caribou正在利用其chRDX技术的力量来执行高效的多重编辑，以开发CRISPR编辑的疗法。

关于Caribou Biosciences，Inc. Caribou Biosciences是一家临床阶段CRISPR基因组编辑生物制药公司，致力于为患有毁灭性疾病的患者开发变革疗法。该公司的基因组编辑平台，包括其Cas 12 a chRDX技术，能够以卓越的精确度开发细胞疗法，这些疗法可以潜在地提高对抗疾病的活性。Caribou正在从其CAR-T细胞平台推出一系列临床阶段现成的细胞疗法，作为血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病患者的现成治疗方法。关注我们@CaribouBio并访问。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“意图”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或其他类似表达的负面术语来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些前瞻性陈述包括但不限于与Caribou的战略、计划和目标相关的陈述，以及对其临床和临床前开发计划的预期，包括与以下方面相关的预期：（i）在CB-010的ANTLER I期临床试验中报告额外剂量扩展数据的时间，包括来自额外的HLA匹配的2L LBCC和既往CD 19队列的数据，以及ANTLER关键3期临床试验的时间;（ii）CB-011 CaMMRAGE 1期临床试验的时间和更新以及对呈现初始剂量增加数据的时间的预期;（iii）CB-012 AMpLify 1期临床试验的时间和更新;（iv）在LN和ERL患者中进行CB-010的GALOP I期临床试验的时间和更新;（v）与裁员相关的预期成本，包括具体类别的成本和未来现金支出以及预计完成削减和确认预期成本的时间;及（vi）其预期的现金、现金等值物和有价证券融资渠道。管理层认为，这些前瞻性陈述在作出时是合理的。然而，这些前瞻性陈述受风险和不确定性的影响，实际结果可能与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来结果存在重大差异。风险和不确定性包括但不限于细胞治疗产品开发中固有的风险;与Caribou当前和未来研发计划、临床前研究和临床试验的启动、成本、时间、进展和结果相关的不确定性;以及最初、初步、或中期临床试验数据最终无法预测Caribou候选产品的安全性和有效性，或者随着患者入组的继续和患者数据的增加，临床结果可能会有所不同可用;一旦收到并充分评估额外数据，观察到的临床前研究结果将无法在人类患者身上得到证实，或者得出不同结论或考虑因素的风险;获得关键监管意见和批准的能力;以及Caribou向美国证券交易委员会提交的文件中不时描述的其他风险因素，包括截至2023年12月31日的年度10-K表格年度报告以及后续文件。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除法律要求外，Caribou没有义务以任何原因公开更新任何前瞻性陈述。

在解释涉及其他CAR-T细胞疗法的单独试验的结果时应谨慎。本新闻稿中介绍或引用的其他CAR-T细胞疗法的结果来自于Caribou未进行的临床试验的公开报告，Caribou尚未进行任何将这些其他CAR-T细胞疗法与CB-010进行比较的头对头试验。因此，这些其他临床试验的结果可能与CB-010的临床结果不具有可比性。这些其他临床试验的设计与CB-010的ANTLER临床试验的设计在实质上有所不同，包括患者人群、随访时间、临床试验阶段和受试者特征。因此，交叉试验比较可能对驯鹿现有或未来的临床结果没有解释价值。欲了解更多信息并了解这些实质性差异，您应该阅读其他CAR-T细胞治疗临床试验的报告以及Caribou网站上公司介绍中包含的来源。

卡里布生物科学公司联系人：投资者：Amy Figueroa，CFA investor. cariboubio.com

媒体：Peggy Vorwald，博士media@cariboubio.com