8月7日晚间，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，重庆精准生物的普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）的新药上市申请拟纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这意味着，这款创新CAR-T疗法有望在中国加速获批上市。

截图来源：CDE官网

7月20日，重庆精准生物自主研发的国家一类生物新药pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）上市申请（NDA）获国家药品监督管理局（NMPA)正式受理，该产品是国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品，用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。

此外，精准生物针对血液系统肿瘤还布局了成人白血病治疗产品,现已进入II期临床研究阶段；短时高效制备平台PRIMCAR开发的靶向CD19的MC-1-50，目前2项适应症分别于北京大学肿瘤医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院开展I期临床试验；我国首个进入注册临床靶向CEA CAR-T产品C-13-60，以及国内首创兼具血液和实体肿瘤双应用场景的C-4-29，为恶性肿瘤治疗跑出创新“加速度”。

国内首款CD19靶向CAR-T疗法产品

pCAR-19B针对中国人群，对CAR（Chimeric antigen receptor,CAR）结构进行优化，同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。Ⅰ期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解（CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性；无剂量限制性毒性（DLT）和治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。

pCAR-19B研究里程碑

• 2019年2月，pCAR-19B获国家药监局批准开展临床试验，这是我国首个针对儿童和青少年B细胞急性淋巴细胞白血病CAR-T注册临床试验。

• 2019年11月，pCAR-19BⅠ期临床试验在华中科技大学同济医学院附属同济医院启动。

• 2022年1月，pCAR-19BⅡ期临床试验在首都医科大学附属北京儿童医院和华中科技大学同济医学院附属同济医院正式启动，并相继在全国10余家三甲医院血液科开展临床试验，旨在能够更好地评估pCAR-19B的有效性和安全性。

• 2023年11月，国内首个治疗儿童白血病CAR-T产品pCAR-19B获准纳入“突破性治疗品种”名单。

• 2024年6月，pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）拟纳入“优先审评品种”，用于治疗3～21岁CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。

产品上市的“最后一公里”，是终点，亦是起点！pCAR-19B是精准生物首个NDA受理的适应症产品，对精准生物来说是一个具有重大历史意义的里程碑。7年匠心独运，卓越追求，于我们而言，时间不过是精益求精历程中的忠实见证者，是精准团队的坚守与付出，是各方研究者的通力合作，是股东和主管部门的关心与支持，让我们攻坚克难，扛过疫情，最终保障了高质量的研究结果。未来3-5年，随着更多新药获批上市，精准生物将为中国乃至全球的患者提供更多用得上、用得起、用得好的创新药！

关于精准生物

重庆精准生物，致力于创新基因编辑和合成生物技术，聚焦肿瘤免疫治疗，开发基因与细胞药物。公司拥有一支高水平的科研团队，1.8万方的基因和细胞研发中心，实施推进10余条突破性技术产品研发管线，150余项（含子公司）国内外专利申请与布局，是西部地区首家获得CAR-T生产许可证的生物制药企业，现已获得4个国家一类生物新药的9项默示许可证。未来，精准生物将以10万平方米细胞药物研发和生产基地（在建）为创新策源地，立足重庆，面向全国，立志成为全球化、创新型、开拓性的生物医药Pharma企业。

在CGT领域，近岸蛋白为基因治疗、细胞治疗和mRNA疫苗药物研发提供临床前研发全流程解决方案。公司可提供符合申报要求的GMP级细胞因子及抗体、GMP级Cas9蛋白、GMP级全能核酸酶以及GMP级mRNA原料酶等CGT关键生产原料，加速客户药物研发进程。

苏州近岸蛋白质科技股份有限公司（简称近岸蛋白）深耕重组蛋白行业十余年，是一家专注于蛋白质技术与应用解决方案的高新技术企业，主营业务为生物药、体外诊断、mRNA疫苗药物、生命科学基础研究等领域的原料与技术解决方案，包括靶点及因子类蛋白、重组抗体、酶及试剂的研发、生产和销售及相关技术服务。公司在上海、苏州和菏泽建有研发、生产基地。

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(近岸蛋白)