基因编辑Korro Bio的临床前数据“一流”，分析师以优于表现的评级启动

威廉·布莱尔发起了对Korro Bio Inc.(纳斯达克股票代码：KRRO)的报道，Korro Bio Inc.是一家私人RNA编辑公司，通过与频率治疗公司的反向合并在全股票合并交易中上市。

该公司专有的寡核苷酸促进RNA编辑(OPERA)平台利用人体的自然碱基编辑系统-特别是ADAR(作用于RNA的腺苷和脱氨酶)-对单个RNA碱基进行有针对性的编辑。

William Blair指出，ADAR编辑允许基因编辑药物的长期剂量和可滴定性，而不存在永久性非靶标效应或靶基因过度或表达不足的潜在问题。

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威廉·布莱尔强调，浪潮生命科学有限公司(纳斯达克股票代码：WVE)将于2024年发布首个ADAR招募疗法的临床数据。分析师一开始就给出了跑赢大盘的评级。

WVE-006治疗严重的阿尔法-1抗胰蛋白酶缺乏症(A1ATD)的1b/2a RestorAATion-2期试验的数据将在确定ADAR介导的RNA编辑机制是否跨物种一致方面至关重要-由于遗传同源性的差异，这是投资者的关键担忧。

Korro的铅资产KRRO-110是一种脂质纳米颗粒(LNP)包裹的寡核苷酸，旨在纠正SERPINA1中的E342K Piz突变，该突变可导致严重形式的α-1抗胰蛋白酶缺乏症(A1ATD)。

该资产预计将于2024年下半年进入成人A1ATD患者的1/2期试验，2025年将有中期概念验证临床数据，2026年试验将完成。

“我们相信Korro的临床前数据包，特别是在NSG Piz小鼠模型中，是ADAR领域中最好的，”威廉·布莱尔分析师写道。

“我们还认为Wave的WVE-006(GalNAc共轭ADAR-Recruiting ASO)和Beam Treeutics Inc.(纳斯达克市场代码：BEAM)的BEAM-302(碱基编辑方法)临床程序验证了Korro的方法，但仍在有效性或特异性/安全性方面留下了明显的差异化空间，”这位分析师补充道。

价格行动：KRRO股价周三收盘上涨8.64%，至39.50美元。

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