基因编辑Korro Bio的临床前数据“一流”，分析师以优于表现的评级启动

威廉·布莱尔（William Blair）开始报道Korro Bio Inc.（纳斯达克股票代码：KRRO），一家私人RNA编辑公司，通过与Frequency Therapeutics Inc.反向合并上市。在全股票合并交易中。

该公司专有的RNA寡核苷促进编辑（OPRA）平台利用人体的天然碱基编辑系统--特别是ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）--对单个RNA碱基进行有针对性的编辑。

威廉·布莱尔（William Blair）指出，ADAR编辑允许基因编辑药物的长期给药和可滴度，而不会产生永久性脱靶效应或靶基因过度表达或表达不足的潜在问题。

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William Blair强调，Wave Life Sciences Ltd（纳斯达克股票代码：WVE）将于2024年发布ADAR招募疗法的首个临床数据。分析师首先给出“跑赢大盘”评级。

来自WVE-006治疗严重α-1抗胰蛋白酶缺乏症（A1 ATD）的1b/2a期RestorAATion-2试验的数据对于确定ADAR介导的RNA编辑机制是否在物种间一致至关重要-由于遗传同源性的差异，这是投资者的一个关键问题。

Korro的主要资产KRRO-110是一种脂质纳米颗粒（LNP）封装的寡核苷酸，旨在纠正SERPINA 1中的E342 K PiZ突变，该突变可导致严重的α-1抗胰蛋白酶缺乏症（A1 ATD）。

该资产预计将于2024年下半年进入针对成人A1 ATD患者的1/2期试验，中期概念验证临床数据将于2025年获得，试验将于2026年完成。

William Blair分析师写道：“我们相信Korro的临床前数据包，特别是在NSG PiZ小鼠模型中，是ADAR领域的同类最佳数据包。”

“我们还相信Wave的WVE-006（GalNAc结合的ADAR招募ASO）和Beam Therapeutics Inc（纳斯达克股票代码：BEAM）的BEAM-302（基础编辑方法）临床项目验证了Korro的方法，但仍然在功效或特异性/安全性方面留下了明确的差异空间，”分析师补充道。

价格走势：周三最后一次检查时，KRRO股价上涨8.64%，至39.50美元。

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