AI驱动新药研发又一重要例证，治疗“渐冻症”新药获FDA批准临床

人工智能（AI）驱动新药研发又一例证备受业界关注。

专注于AI驱动创新药物研发的DR.NOAH BIOTECH公司日前宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”的新药组合NDC-011已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，正式迈入1期临床试验阶段。这一进展为全球ALS患者带来新的治疗希望的同时，也成为AI加速新药创新的一个重要实例。

据美联社一则报道介绍，NDC-011是DR.NOAH利用自身研发的AI药物发现平台“ARK”筛选出的药物组合，该平台集成了患者基因组、药物基因组、药物3D结构、医学大数据及神经/肌肉细胞成像等多维度数据，通过CombiNet、SF-Rx、VLab、NeuroRG等AI系统，精准预测病理网络并优化药物组合。临床前研究显示，NDC-011在延缓运动功能衰退及延长生存期方面展现出积极效果，并已于2023年9月获得FDA授予的孤儿药地位。

报道指出，相关1期临床试验计划于2025年上半年在美国启动，旨在系统评估NDC-011中各组分的单剂量生物利用度、安全性及耐受性，并综合考量该药物组合的整体性能。此外，DR.NOAH还在积极推进其他多个药物管线的研发，包括针对中风恢复的NDC-002和针对杜氏肌营养不良症（DMD）的NDC-026，均展现出不同程度的研发进展。

有分析认为，在传统的新药研发模式中，从药物发现到临床试验，往往需要经历漫长的时间周期和巨大的资金投入，且成功率难以保证。然而，随着AI的深入应用，新药研发领域迎来了革命性的变革。ARK药物发现平台实现了对海量药物数据的快速筛选与分析，精准预测了NDC-011作为治疗ALS的潜力候选药物。

不仅如此，AI在新药研发领域的突破性应用同样体现在其他疾病治疗领域。今年3月，顶尖期刊《Nature Biotechnology》发表了一项重要科研成果，进一步展现了AI在医疗健康这一前沿领域的巨大潜力和成就。

科学家们借助AI技术成功研发出一种针对特发性肺纤维化（IPF）的新型潜在治疗药物INS018_055。该药物从靶点发现到临床前候选药物提名仅用了约18个月，展现了AI在加速药物开发中的能力。目前，INS018_055已进入临床试验阶段，有望为IPF患者带来新的治疗选择。更令人鼓舞的是，INS018_055在涉及78名健康志愿者的随机、双盲、安慰剂对照的I期临床试验中，证明了其安全性和耐受性，同时药代动力学特性也令人满意。

此外，AI在新药研发领域应用日益广泛。从早期的靶点发现与验证开始，该技术凭借深度学习和大数据分析，可以快速筛选出潜在药物靶点，为新药研发奠定基础。随后，在药物设计与优化阶段， AI利用机器学习算法，针对靶点特性设计出具有高效性和选择性的药物分子，并实施多轮优化，提高药效和安全性。而在临床试验与药物评估环节，通过模拟和预测临床试验结果， AI 为药物评估提供有力支持。

智药局统计数据显示，截至2024年初，全球范围内已有43家企业的102条AI药物管线成功进入临床阶段。其中，有56条管线推进到Ⅰ期，占总数的一半多；其次为推进到Ⅱ期，41条。由此可见，整个行业在进入临床后的推进速度还是较为可观。

在AI引领新药研发领域取得一系列鼓舞人心的进展后，该领域正步入一个关键转折点。尽管AI在新药研发中带来了诸多成果，但其临床成效的全面兑现仍需时间验证。尤其是，AI在药物研发实践中的临床成效未能全面达到预期，已经触发了行业内的变革，包括企业整合、人员调整及业务模式的重新洗牌。

具体而言，如Recursion Pharmaceuticals与Exscientia在美股市场的合并，以及国内晶泰科技、深势科技等AI制药先锋积极探索转型之路，均反映了行业应对挑战、寻求新增长点的努力。同时，多家AI药企因业绩压力不得不采取裁员措施并优化研发管线，力求在逆境中寻找生存与发展之道。

这一系列变动背后，是市场对于AI制药短期收益预期与药物研发长期性、高投入特性的不匹配所导致的信心波动。

然而，长远来看，AI在生物科技领域的巨大潜力将逐渐显现。随着监管机构的支持与各大药企的持续投入，AI有望在药物研发的各个环节中发挥更加深入、精准的作用，推动新药研发效率与成功率的双重提升。当前行业的调整期，正是为AI制药的未来发展蓄力，期待在更加务实与可持续的轨道上实现稳健增长。

参考信源：

1.

(金斯瑞生物科技)