BioMarin重组，概述到2027年实现40亿美元收入的路线图

BioMarin和制药公司(纳斯达克股票代码：BMRN)计划到2027年实现40亿美元的收入。

该公司的目标是调整后的营业利润率为S的中低档40%(2026年开始为40%)。

新结构是在周三的一次投资者活动上宣布的，涵盖三个关键业务部门。它们包括骨骼状况、酶疗法和罗氏-其血友病A基因疗法。

BioMarin一直在实施一项5亿美元的“成本转型计划”，旨在为2026年及以后设定的非GAAP营业利润率目标做出贡献。

首席执行官Alexander Hardy强调了Voxzogo在2031年之前的五个实验计划，超越软骨发育不全，这是一种导致侏儒症的遗传疾病。

Voxzogo在2023年的销售额达到4.7亿美元。根据BioMarin的说法，该药物可能被证明是一个价值50亿美元的机会，其全球市场的潜在患者总数约为42万人。

下一个最先进的Voxzogo项目是软骨发育不良，这是另一种形式的侏儒症。第三阶段的数据读数预计将于2026年公布，预计将于2027年进行定向发射。

BioMarin计划在2027年前推出两种非其批准药物的产品，或在2034年前推出11种产品。该公司正在筹备的项目包括治疗杜氏肌营养不良症、其他形式的侏儒症和von Willebrand病等疾病的项目。

最近，BioMarin更新了其Roctavive业务，将商业运营集中在三个市场：美国、德国和意大利。

这些市场是该药物作为严重血友病A治疗获得批准和报销的地方。

该公司将调整其罗氏努力，并减少对开发和制造的额外投资。

BioMarin预计从2025年开始，每年直接罗氏支出将减少到约6000万美元。

7月份，FDA批准BioMarin的Brineura(Cerliponase Alfa)用于减缓患有神经元型蜡样脂褐素沉积症2型(CLN2病)的所有年龄段儿童的行走能力丧失，该疾病也被称为三肽基肽酶1(TPP1)缺乏症。

以前，Brineura适用于有症状的三岁及以上患有晚期婴儿CLN2病的儿童。这一扩大的适应症现在包括患有CLN2病的所有年龄段的儿童，无论他们是有症状还是症状前。

William Blair说：“然而，BioMarin拥有丰富的渠道，只有三个项目可能在未来三年为其收入做出贡献，其中包括将Palynziqin扩展到青少年和将Voxzogo扩展到六氯环己烷。因此，我们认为，商业执行力和与竞争对手的持续差异化将在短期内继续推动该股的上涨。“

价格行动：BMRN股票周三收于89.86美元。

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