Passage Bio将在ISFTD2024上展示额颞叶痴呆基因治疗的新数据

专注于改善神经退行性疾病患者生活的临床阶段遗传药物公司Passage Bio，Inc.(纳斯达克市场代码：PASG)将在第14届额颞痴呆国际会议(ISFTD2024)上公布正在进行的全球1/2期Uplift-D临床试验的最新数据，该试验评估PBFT02是一种腺相关病毒(AAV)递送基因疗法，用于治疗具有颗粒(GRN)突变的额颞痴呆(FTD)患者。海报展示将包括研究的第一个队列中所有接受治疗的患者(n=5)的安全和生物标记物数据。

临床开发副总裁Juan Chavez医学博士将于2024年9月20日星期五上午9点38分在口头报告中分享这些数据，即PBFT02在伴有GRN突变的FTD中的Uplt-D试验的临时安全性和生物标记数据。格林尼治标准时间。

Passage Bio总裁兼首席执行官Will Chou医学博士说：“我们对来自我们的Uplt-D试验的积极的Cohort 1数据感到非常鼓舞，该数据表明，在大脑池内注射剂量1的PBFT02导致脑脊液PRGN表达强劲而持久地增加，并在治疗后保持高水平长达一年。此外，PBFT02在所有接受强化免疫抑制的第1组患者中继续保持良好的耐受性，在这些患者中没有观察到严重的不良事件或有临床意义的免疫反应的证据。这些结果强调了PBFT02作为一种同类最佳的颗粒激素提高疗法的潜力，并进一步巩固了我们在其他神经退行性疾病中推进这一一次性治疗的战略。我们期待着在我们的海报会议上展示这些发现，并感谢参与者、他们的护理人员和临床试验研究人员对这项研究的支持。