Passage Bio将在ISFTD2024上展示额颞叶痴呆基因治疗的新数据

Passage Bio，Inc（纳斯达克股票代码：PasG）是一家专注于改善神经退行性疾病患者生活的临床阶段遗传药物公司，将在第14届额颞叶痴呆国际会议（ISFTD 2024）上展示正在进行的全球1/2期upliFT-D临床试验的最新数据，该试验评估PBFT 02（一种腺相关病毒（AAC）递送基因疗法），用于治疗伴有颗粒蛋白（GRN）突变的额颞叶痴呆（GPT）患者。海报展示将包括研究第一队列中所有接受治疗的患者（n=5）的安全性和生物标志物数据。

胡安·查韦斯，医学博士，临床开发副总裁将于2024年9月20日星期五上午9：38 GMT在口头演讲中分享数据，题为“来自带GRN突变的MTD中PBFT 02的upliFT-D试验的临时安全性和生物标志物数据”。

“我们对uplFT-D试验的队列1的阳性数据感到非常鼓舞，这表明大池内递送第1剂PBFT 02导致CSF PRGN表达强劲而持久的增加，治疗后升高水平维持长达一年，”Will Chou医学博士说，Passage Bio总裁兼首席执行官。“此外，PBFT 02在所有接受增强免疫抑制的队列1患者中继续耐受良好，在这些患者中没有观察到严重的不良事件或具有临床意义的免疫反应的证据。这些结果强调了PBFT 02作为一流的前颗粒蛋白升高疗法的潜力，并进一步巩固了我们在其他神经退行性疾病中推进这种一次性治疗的策略。我们期待在海报环节中展示这些发现，并感谢参与者、他们的护理人员和临床试验研究人员对这项研究的支持。"