Phathom製藥公司宣佈為非腐蝕性GERD提交Vonoprazan NDA

新澤西州弗洛勒姆公園，9月2023年2月26日(Global Newswire)--專注於胃腸道(GI)疾病新型療法的開發和商業化的生物製藥公司Phathom PharmPharmticals，Inc.(納斯達克市場代碼：PHAT)今天宣佈，向FDA提交了一份vonoprazan的保密協議，用於成人非侵蝕性胃食道反流病(GERD)的日常治療。監管機構提交的文件得到了Phalcon-NERD-301研究的積極數據的支持，這是一項評估vonoprazan用於成人非糜爛性GERD(NERD)日常治療的有效性和安全性的第三階段研究。Vonoprazan是一種研究中的一流鉀競爭酸阻滯劑(PCAB)，來自一種阻止胃酸分泌的新型藥物。

Phathom總裁兼首席執行官Terrie Curran説：「對於美國大約3800萬患有非侵蝕性GERD症狀的成年人來説，提交Nerd每日劑量的NDA代表着一項重大的潛在進步，他們中的許多人對現有的治療方法不滿意。我們的NDA得到了我們成功完成的Phalcon-NERD-301研究結果的支持，該研究證明了vonoprazan在6個月內可持續24小時控制胃灼熱，並重申了其已知的安全性。

在美國對772名成年患者進行了為期4周的隨機、安慰劑對照、雙盲、為期20周的試驗，評估了每日給藥一次的vonoprazan 10 mg和20 mg的有效性和安全性。正如之前報道的那樣，在4周的安慰劑控制期內，兩種劑量的vonoprazan都達到了胃灼熱緩解天數平均百分比的主要終點，vonoprazan 10 mg、vonoprazan 20 mg和安慰劑分別為45%、44%和28%(兩種劑量的p<0.0001)。

在最初的4周期間，隨機服用10 mg和20 mg vonoprazan的患者在20周的延長期內繼續進行盲法治療。在20周的延長期內，這些患者報告的胃灼熱緩解天數的平均百分比，vonoprazan 10 mg組為63%，vonoprazan 20 mg組為61%。

此外，在最初的4周期間隨機服用安慰劑的患者，在20周的延長期內再次隨機服用vonoprazan 10 mg或20 mg。對於這些患者，在20周延長期內報告的胃灼熱緩解天數的平均百分比，vonoprazan 10 mg組為62%，vonoprazan 20 mg組為63%。

正如以前報道的那樣，在4周的安慰劑控制期內，vonoprazan和安慰劑的總體不良反應相似，其中最常見的不良反應是噁心、腹痛、便祕和腹瀉，報道稱vonoprazan 10 mg或20 mg劑量的副作用為或低於3%。在20周的延長期內，兩種劑量的vonoprazan報告的最常見的不良反應是上呼吸道感染、鼻竇炎、流感、尿路感染、鼻咽炎、噁心和胃腸炎，報告的比例為5%或以下。

Phathom預計將進行為期10個月的監管審查，如果獲得批准，預計將於2024年第三季度在美國推出vonoprazan作為非侵蝕性GERD的日常治療藥物。

Phathom還計劃啟動一項額外的3期研究，以根據需要評估vonoprazan作為一種治療非侵蝕性GERD成人發作性胃灼熱緩解的方法，這是一種新的劑量治療方案。

Phathom首席運營官Azmi Numulsi醫學博士表示：「雖然我們的非侵蝕性每日劑量的NDA正在審查中，但我們計劃啟動一個單獨的第三階段試驗，研究根據需要劑量vonoprazan治療活動期胃灼熱，這種劑量方案的質子泵抑制劑(PPI)在美國尚未獲得批准，因此代表着一個重大的未得到滿足的需求。」我們期待着根據需要確認我們之前第二階段對vonoprazan治療非侵蝕性GERD的積極結果，如果我們的第三階段研究成功，vonoprazan有可能為非侵襲性GERD患者提供一種新的治療選擇，可以根據需要靈活地每天服用，或者為需要快速和持續緩解的胃灼熱症狀提供一種新的治療選擇。

Vonoprazan正在接受FDA的積極審查，作為一種治療侵蝕性GERD和緩解與成人侵蝕性GERD相關的燒心的藥物，處方藥用户費用法案(PDUFA)的目標日期為2023年11月17日。如果獲得批准，計劃在2023年第四季度進行商業發射。

關於非糜爛性胃食道反流病非糜爛性GERD是胃食道反流病(GERD)的最大亞類，其特徵是在沒有食道粘膜糜爛的情況下出現與反流相關的症狀。據估計，美國有3800萬成年人患有非腐蝕性GERD，其中約1500萬人每年接受處方藥治療。書呆子的症狀會影響整體生活質量，可能包括發作性胃灼熱，特別是在晚上，反胃，吞嚥困難和胸痛。

Phathom製藥公司簡介Phathom製藥公司是一家專注於胃腸道疾病新型治療方法的開發和商業化的生物製藥公司。Phathom已將在美國、歐洲和加拿大的獨家經營權授權給Vonoprazan，Vonoprazan是一種一流的鉀競爭酸阻滯劑(PCAB)。欲瞭解有關Phathom的更多信息，請訪問該公司的網站，並在LinkedIn和Twitter上關注該公司。前瞻性陳述本新聞稿包含前瞻性陳述。告誡投資者不要過度依賴這些前瞻性陳述，包括有關vonoprazan作為治療非侵襲性GERD的可能性的陳述；非侵襲性GERD NDA可能獲得批准的時機；啟動額外的3期臨牀試驗以評估vonoprazan作為治療非侵蝕性GERD患者間歇性胃灼熱所需療法的時機；以及有關PDUFA的目標日期以及侵蝕性GERD和Hp感染適應症在美國商業化推出的時間的陳述。列入前瞻性陳述不應被視為Phathom表示其任何計劃都將實現。由於Phathom業務固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中陳述的不同，包括但不限於：FDA可能拒絕提交非侵蝕性GERD的NDA；Phathom可能會推迟或選擇不啟動計劃的3期試驗，以根據需要評估vonoprazan作為非侵蝕性GERD的治療方法；我們穩定性計劃產生的未來數據可能不同於迄今為止提交給FDA的數據，並且可能不能證明我們的緩解努力將在產品的整個保質期內繼續保持亞硝胺雜質水平低於可接受攝入量(AI)水平，如果獲得批准，這可能導致市場行動或保質期縮短；與產品製造或與實現AI相關的配方更改相關的風險；FDA可能不同意現有的安全性和有效性數據以及其他數據足以批准侵蝕性GERD NDA或Hp NDAs的補充劑；vonoprazan臨牀開發的固有風險；Phathom在產品製造、研究以及臨牀前和臨牀試驗方面對第三方的依賴；美國和外國的監管發展；vonoprazan可能限制其開發、監管批准和/或商業化，或可能導致召回或產品責任索賠的意想不到的副作用或療效不足；Phathom根據其定期貸款安排和特許權使用費利息融資協議獲得額外資本的能力受到某些條件的約束；Phathom獲得和維護Vonoprazan知識產權保護的能力；Phathom遵守與武田的許可協議的能力；以及公司之前的新聞稿和公司提交給證券交易委員會(SEC)的文件中描述的其他風險，包括公司年度報告Form 10-K和任何后續提交給SEC的文件中「風險因素」項下的風險。告誡您不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表本新聞稿發佈之日的情況，Phathom沒有義務更新此類陳述，以反映本新聞稿發佈之日之后發生的事件或存在的情況。所有前瞻性陳述都是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的這一警示性聲明。

媒體聯繫人尼克·貝尼代託電話：1-877-742-8466

投資者聯繫Eric Sciorilli 1-877-742-8466 ir@phathompharma.com

2023 Phathom製藥。版權所有。