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在ASH 2023上的多個臨牀和臨牀前報告突出了Vor Bio公司的新型EHSC和CAR-T平臺
2023-11-02 21:01
CD33CART研究臨牀數據更新兒科移植和細胞治療聯盟(PTCTC)發佈的數據提供了CD33CART(NCT03971799)1的1/2期研究的臨牀更新，CD33CART是一種針對CD33(也稱為VCAR33AUTO)的自體CAR-T療法，它使用與VCAR33ALLO相同的CAR-T結構。19名復發/難治性AML的兒童和年輕成人患者在研究的第一階段接受了輸注，他們的平均年齡為16歲。這一數據表明，截至2023年6月1日截止日期，在接受最高劑量水平(DL4，1×107個CAR+細胞/公斤)治療的5名可評估患者中，有2名(40%)實現了完全緩解。截至截止日期，在所有測試劑量中，11名(58%)受試者檢測到CD33CART瞬時擴張，在DL4評估的所有6名受試者(100%)中均檢測到瞬時CD33CART擴張。在接受治療的19名患者中，有4名患有≥3級細胞因子釋放綜合徵。這項研究由國家癌症研究所兒科腫瘤科血液惡性腫瘤科主任尼拉利·沙阿和費城兒童醫院(CHOP)兒科教授理查德·阿普倫克領導。這份摘要被ASH接受為口頭陳述。
Sarah K.Tasian醫學博士是PTCTC支持的臨牀試驗的共同研究員，她與科羅拉多大學的Terry Fry醫學博士共同領導了CD33CART的臨牀前測試和翻譯。Tasian博士評論説：「我們的CD33汽車T細胞免疫療法臨牀試驗的中期結果非常令人鼓舞。根據我們迄今的數據，CD33CART顯然是一種積極的療法，研究的擴展階段將提供更多關鍵的安全性和有效性數據。我們的結果為Vor Bio的方法提供了令人信服的基礎，他們在VBP301研究中使用了相同的結構。」
Vor Bio的VCAR33ALLO使用與CD33CART相同的CAR-T結構。然而，VCAR33ALLO使用了來自健康移植捐贈者的潛在優勢T細胞來源，該公司認為，與來自自體來源的產品相比，這種T細胞來源可能具有更多干細胞樣的表型，並具有更大的擴展、持久性和抗白血病活性的潛力。 該公司還公佈了一項單細胞分析的數據，該分析研究了28名AML患者在不同發展階段的分子特徵。這些數據是迄今為止關於急性髓細胞白血病特徵的最全面的分析。這份摘要被ASH接受為口頭陳述。 Vor Bio和Janssen之間的臨牀前合作在體外和體內異種移植數據表明，CD33缺失的同種異體移植與Janssen的CD33定向免疫治療候選藥物(JNJ-67571244)具有協同作用，並保持了強大的靶向細胞毒性，同時減少了與CRS相關的炎症細胞因子的產生。這份摘要被ASH接受為海報展示。最后，該公司的VBP301臨牀試驗將展示一張正在進行的海報，這是一項VCAR33ALLO在異基因干細胞移植后復發或難治性AML患者中的1/2期多中心、開放標籤、首例人類研究。這份摘要被ASH接受為海報展示。
ASH 2023演示文稿的詳細信息如下：
Vor Bio臨牀摘要
摘要標題：缺乏CD33的CRISPR/Cas9基因編輯的同種異體移植TREM-CEL在高危急性髓系白血病(AML)患者中顯示CD33陰性的快速初級移植，並在Gemtuzumab Ozogamicin(GO)維持造血細胞移植后(HCT)期間避免造血毒性
格式：口頭陳述會議名稱：基因治療：從長凳到牀邊會議的新方法日期和時間：太平洋標準時間2023年12月10日星期日上午10：00摘要標題：異基因造血細胞移植后復發或難治性急性髓系白血病患者中供者衍生的抗CD33嵌合抗原受體表達T細胞(VCAR33)的1/2期研究格式：正在進行的試驗海報，#483會議名稱：細胞免疫療法：早期階段和研究治療：海報III會議日期和時間：2023年12月11日星期一下午6：00 PM-8：00 PST
PTCTC臨牀摘要
摘要標題：CD33CAR T細胞(CD33CART)用於復發/難治性AML的兒童和年輕人：I期多中心試驗的劑量遞增結果形式：口頭陳述會議名稱：細胞免疫治療：早期和研究治療：增強白血病和淋巴瘤細胞治療和免疫反應的新方法會議日期和時間：太平洋標準時間2023年12月11日星期一上午11：00
Vor Bio臨牀前摘要
摘要標題：成對診斷和復發AML樣本的多模式圖譜使新的表面抗原靶向治療成為可能格式：口頭陳述會議名稱：急性髓系白血病：診斷和預后中的生物標記物、分子標記物和微小殘留疾病：生物標記物和治療會議日期和時間：2023年12月9日星期六下午2：15太平洋標準時間摘要：迄今為止最全面的單細胞AML圖譜(來自28名AML患者的超過45萬個細胞)是爲了確定AML腫瘤類型在AML進展的多個階段中分子特徵的潛在差異。這種廣泛的AML圖譜提供了對疾病進展過程中細胞表面變化的深刻洞察，並揭示了多靶點治療策略的潛力。 摘要摘要：CD33缺失的造血細胞(Trem-cel)在臨牀前研究中不受CD33xCD3雙特異性抗體治療的保護，併產生顯著降低的炎性細胞因子水平。格式：Poster，#3425會議名稱：實驗性移植：基礎和翻譯：Poster II會議日期和時間：2023年12月10日星期日下午6：00 PM-8：00 PST摘要：公司與Janssen的戰略合作產生的臨牀前概念驗證數據表明，在細胞毒性檢測和異種移植研究中，CD33缺失的造血室均受到保護，與CRS相關的炎性細胞因子的減少。這些發現可能使下一代AML治療策略的開發成為可能，方法是將干細胞移植與隨后的CD33導向的雙特異性化合物配對，從而提高治療的安全性和有效性，同時減少對骨髓的有害影響。電話會議和網絡廣播信息Vor Bio管理團隊的成員和醫學博士Sarah K.Tasian將於美國東部時間今天上午9：30舉行現場電話會議和網絡廣播，討論摘要。
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希望參加問答環節的分析師應使用此鏈接。
Vor Bio簡介Vor Bio是一家臨牀階段的細胞和基因組工程公司，旨在通過設計造血干細胞來改變血癌患者的護理標準，使移植后能夠進行有針對性的治療。有關更多信息，請訪問：。 前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。詞語「目標」、「預期」、「可以」、「繼續」、「可能」、「設計」、「啟用」、「預期」、「啟動」、「打算」、「可能」、「正在進行中」、「計劃」、「潛在」、「應該」、「目標」、「更新」、「將會」、「將會，「類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並不是所有的前瞻性陳述都包含這些識別詞語。本新聞稿中的前瞻性陳述包括Vor Bio關於其候選產品對其尋求治療的患者的生活質量和病程產生積極影響的潛力、患者參加臨牀試驗的時間和速度以及從中獲得數據的可能性、候選產品的預期安全性、Trem-cel在移植后應用實現靶向治療(包括Mylotarg和CD33靶向CAR-T)的潛力，以及VCAR33ALLO的T細胞來源與VCAR33AUTO相比的潛在優勢。Vor Bio可能無法實際實現這些前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴這些前瞻性聲明。由於各種因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同，這些因素包括：Vor Bio候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗以及臨牀開發的啟動和完成所固有的不確定性；臨牀前研究和臨牀試驗的結果的可用性和時機；臨牀試驗的中期結果是否將預測試驗的最終結果或未來試驗的結果；VCAR33AUTO的臨牀前研究和臨牀試驗的結果是否會複製或優於VCAR33ALLO的結果，成功的植入和血小板恢復最終是否會導致Trem-cel的療效；對監管機構批准進行試驗或將產品推向市場的預期；Vor Bio內部製造能力和努力的成功；以及是否有足夠的資金滿足其可預見和不可預見的運營費用和資本支出要求。這些風險和其他風險在Vor Bio最近的年度或季度報告以及它已經或可能提交給美國證券交易委員會的其他報告中的「風險因素」標題下進行了更詳細的描述。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日發表，Vor Bio明確表示不承擔更新任何前瞻性陳述的義務，除非法律另有要求，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。聯繫人：媒體和投資者Sarah Spencer電話：+1 857-242-6076 sspencer@vorBio.com
1由國家骨髓捐獻者計劃(NMDP)和國際血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)贊助。由聖包里克基金會資助。
