Praxis Precision Medicines 提供有關推進臨牀階段產品組合的最新信息

PRAX-628研究中15毫克隊列的陽性初步分析光-陣發性反應(PPR)超過預期的癲癇患者；背線結果預計在45毫克隊列完成后於2024年第一季度

參加Essential3計劃的利沙他胺3期研究將於2024年上半年完成，TOPLINE結果將於2024年下半年完成

最近宣佈與河豚生物科技公司建立許可合作伙伴關係，在中國大區開發和商業化利沙他胺，總代價超過2.75億美元

波士頓，2024年1月8日(環球網)--Praxis Precision Medicines，Inc.(納斯達克股票代碼：PRAX)，一家臨牀階段的生物製藥公司，將基因見解轉化為以神經元興奮-抑制失衡為特徵的中樞神經系統(CNS)疾病治療方法的開發，該公司今天提供了其投資組合的最新情況和2024年計劃的關鍵里程碑：

總裁兼首席執行官Marcio Souza表示：「我們很高興能在激動人心的2023年勢頭的基礎上繼續發展，並在新的一年開始時在臨牀上擁有四項資產，包括我們的主要項目ulixacalTamide和PRAX-628，它繼續顯示出其作為治療癲癇的同類最佳藥物的潛力。最近宣佈的與曲克西婭的合作伙伴關係將ulixacalTamide的觸角伸向大中國，強調了我們對實現我們項目的全球價值的承諾，」總裁兼首席執行官Marcio Souza説。

適用於局灶性癲癇的PRAX-628

治療特發性震顫的烏利沙他胺在美國有多達700萬患有影響日常生活的動作性震顫的人，目前還沒有專門針對特發性震顫設計的藥物。

Elsunersen(PRAX-222)治療SCN2A發育性癲癇SCN2A發育性和癲癇腦病(SCN2A-Dee)是一種由SCN2A基因變異引起的致衰性和致死性單基因癲癇疾病。超過70%的早發性SCN2A-DeE患者患有無法控制的癲癇發作，約75%的患者患有嚴重的智能障礙，患者很少能活過十幾歲。

治療SCN2A和SCN8A發育性癲癇的PRAX-562作為一種針對發育性和癲癇性腦病(DEE)的獨特鈉通道調節劑，PRAX-562繼續取得進展。

Ulixacalamide是一種差異化和高選擇性的T型鈣通道小分子抑制劑，旨在阻斷與震顫活動相關的大腦-丘腦-皮質(CTC)迴路中異常的神經元爆發放電。UlixacalTamide是Praxis大腦小分子平臺內最先進的程序，目前正在開發中，用於治療特發性震顫。。

PRAX-628簡介PRAX-628是一種針對大腦中鈉通道過度興奮狀態的下一代功能選擇性小分子，目前正在開發用於治療成人局灶性癲癇的每日一次口服療法。臨牀前數據表明，PRAX-628與標準護理不同，有可能成為治療局灶性癲癇的最佳藥物。在體外，PRAX-628對病態NAV通道的超興奮性表現出了優越的選擇性。體內研究表明，PRAX-628在最大電休克發作(MES)模型中具有前所未有的效力，這是一種高度預測局灶性癲癇療效的翻譯模型。來自PRAX-628-101研究的數據表明，在健康受試者中，PRAX-628可以安全地給予超過15倍於齧齒動物MES EC50預測當量的劑量。

關於Elsunersen（PRAX-222）Elsunersen（PRAX-222）是一種反義寡核苷酸（ASO），旨在選擇性降低SCN 2A基因表達，直接靶向早期癲癇發作SCN 2A-DEE的根本原因，以治療SCN 2A功能獲得性突變患者的癲癇發作和其他症狀。PRAX-222的體外研究已經證明了SCN 2A基因表達和蛋白水平的降低。在體內，PRAX-222已在SCN 2A小鼠模型中表現出顯著的劑量依賴性癲癇發作減少，行為和運動活動改善以及存活率增加，有可能成為SCN 2A-DEE的第一種疾病改善治療。PRAX-222已獲得FDA的孤兒藥認定（ODD）和罕見兒科疾病認定（RPD），以及歐洲藥品管理局（EMA）的ODD和PRIME認定，用於治療SCN 2A-DEE。PRAX-222項目正在與Ionis Pharmaceuticals，Inc.合作進行。（NASDAQ：IONS）和RogCon，Inc.要了解更多關於EMBRAVE研究的信息，請訪問。

關於SCN 2A-DEE SCN 2A發育性和癲癇性腦病（SCN 2A-DEE）是一種由SCN 2A基因變異引起的衰弱性和致命性單基因癲癇疾病。SCN 2A基因在大腦中鈉通道蛋白的形成中至關重要，鈉通道蛋白控制鈉離子流入神經元。鈉離子的這種運動是產生稱為動作電位的電信號的主要組成部分，這是細胞交流的方式。SCN 2A-DEE具有廣泛的表型。早發型SCN 2A-DEE在三個月前出現，可能對患者產生深遠影響，包括耐藥性癲癇發作、嚴重的認知障礙、運動障礙（如肌張力障礙或共濟失調）以及其他身體系統（如胃腸道或眼部）的問題。目前，SCN 2A-DEE還沒有獲批的治療方法，標準治療通常涉及許多併發抗癲癇藥物以及管理合並症的藥物。儘管有這些干預措施，但超過70%的早發性SCN 2A-DEE患者患有不受控制的癲癇發作，約75%的患者患有嚴重的智力殘疾，患者很少能存活超過青少年時期。

關於PRAX-562 PRAX-562是一種正在開發的用於治療發育性和癲癇性腦病（DEE）的一流小分子，作為持續性鈉電流的優先抑制劑，被證明是早發性SCN 2A-DEE和SCN 8A-DEE癲癇症狀的關鍵驅動因素。PRAX-562的鈉通道阻滯機制與疾病狀態鈉通道（NaV）通道過度興奮的優越選擇性一致。PRAX-562的體內研究已經證明，在SCN 2A、SCN 8A和其他DEE小鼠模型中，劑量依賴性抑制癲癇發作，直至完全控制癲癇發作活性。PRAX-562在三項I期研究中通常耐受良好，並已證明生物標誌物變化指示NaV通道阻斷作用。PRAX-562已獲得FDA的ODD和RPD以及歐洲藥品管理局的ODD，用於治療SCN 2A-DEE和SCN 8A-DEE。如需瞭解更多關於ECOLD研究的信息，請訪問。

關於Praxis Praxis Precision Medicines是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於將遺傳性癲癇的見解轉化為以神經元興奮-抑制失衡為特徵的中樞神經系統疾病的療法開發。Praxis正在通過我們專有的小分子平臺Cerebrum和反義寡核苷酸（ASO）平臺Solidus，利用我們對大腦中共享的生物靶點和電路的理解，將遺傳學見解應用於罕見和更普遍的神經系統疾病的發現和開發。Praxis已經建立了多元化的多模式CNS產品組合，包括運動障礙和癲癇的多個項目，有四種臨牀階段的候選產品。欲瞭解更多信息，請訪問並關注我們的Facebook，LinkedIn和Twitter/X。

前瞻性聲明本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括有關Praxis未來預期、計劃和前景的明示或暗示聲明，包括但不限於有關我們臨牀試驗的預期時間和候選產品開發的聲明，以及包含詞語「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「努力」、「估計」、「期望」、「預期」、「打算」、「可能」、「可能」、「計劃」、「潛在」、」預測「、「計劃」、」尋求」、「應該」、「目標」「「將」或「會」和類似的表達，構成前瞻性陳述根據私人證券訴訟改革法案1995年。

本新聞稿中包含的明示或暗示的前瞻性陳述僅為預測，並受許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於：臨牀試驗中固有的不確定性;正在進行的研究的初步分析與臨牀前研究和已完成的臨牀試驗的最終數據存在重大差異;臨牀試驗的預期時間、數據讀出及其結果，以及提交給監管機構批准或政府機構審查;進行試驗的監管機構批准;以及截至2022年12月31日止年度的10-K表格年度報告中所述的有關Praxis計劃和運營的其他風險，其10-Q表格季度報告和其他向證券交易委員會提交的文件。儘管Praxis的前瞻性陳述反映了其管理層的善意判斷，但這些陳述僅基於Praxis目前已知的信息和因素。因此，請注意不要依賴這些前瞻性陳述。本新聞稿中所作的任何前瞻性陳述僅代表其發表之日的情況。Praxis沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息，未來發展或其他原因。