Edgewise因肌肉萎縮症藥物獲得歐盟孤兒藥地位

Edgewise Therapeutics（納斯達克股票代碼：EWTX）因其用於治療Becker肌營養不良症和Duchenne肌營養不良症的候選藥物sevasemten而獲得歐盟監管機構的孤兒藥認定。

據該公司網站稱，Sevasemten（也稱為EDG-5506）正在對Becker進行第三階段測試，對Duchenne進行第二階段測試。

FDA已授予該產品治療貝克和杜興的孤兒藥稱號，並授予杜興的罕見兒科疾病稱號。

近年來，杜興已成為藥物開發的熱門領域。其他在該領域開展業務的公司包括Sarepta（SRPT）、催化劑（CPRx）、Capricor（CAPR）、Solid Biosciences（SLDB）、PTC Therapeutics（PTCT）、Avidity Biosciences（RNA）、Satellos（OTC：MSCI LF）、PepGen（PEPG）、Entrada（TRDA）、Dyne Therapeutics（DYN）、Regenxbio（RGNX）、Wave Life Sciences（WVE）、Vertex Pharmaceuticals（VRTX）、輝瑞（PFE）和羅氏（OTCQX：RHHBBY）。