FDA批准X4 Pharmaceuticals的Mavorixafor作為罕見免疫缺陷障礙的首種療法

Xolredi是一種選擇性的CXC趨化因子受體4(CXCR4)拮抗劑，是第一種針對突發綜合徵患者的治療方法，這種綜合徵是一種罕見的合併原發免疫缺陷和慢性中性粒細胞減少的疾病，由CXCR4途徑功能障礙引起。

突發綜合徵患者的特點是血液中性粒細胞(中性粒細胞減少)和淋巴細胞(淋巴細胞減少)水平低下，並有嚴重感染和/或頻繁感染的經歷。

FDA對Xolredi的批准是基於4WHIM第三階段試驗結果。

Xolemdi的療效取決於中性粒細胞絕對數(ANC)、淋巴細胞絕對數(ALC)的改善和感染的減少。

Xolredi治療顯示，與安慰劑組相比，中性粒細胞絕對計數(TAT-ANC)超過閾值的時間(≥500個/微升)增加，淋巴細胞絕對計數(≥1000個/微升)的超過閾值的時間(TAT-ALC)與安慰劑組相比延長。

另見：為什麼Avenue Treateutics(ATXI)的股票大幅下跌

使用Win-Ratio方法，在由總感染評分和總疣變化評分組成的複合終點中進一步評估Xolemdi的療效。

對這一複合終點的各個組成部分的分析表明，與安慰劑治療的患者相比，接受Xolemdi治療的患者的總感染評分(按感染嚴重程度加權)降低了約40%。

在52周內，Xolredi和安慰劑治療組之間的總疣改變評分沒有差異。

與接受安慰劑治療的患者相比，使用Xolredi治療的患者年化感染率也降低了60%。 在FDA批准Xolredi后，X4已經收到了一張罕見的兒科疾病優先審查代金券，可以用於獲得后續申請的優先審查或出售給另一家藥物贊助商。

路透社指出，該公司為Xolredi設定的批發收購成本為每年496,400美元，患者體重超過50公斤(@110磅)。體重小於或等於50公斤的患者則為372,300美元。

路透社援引Brookline Capital Markets分析師的話指出，批准治療突發事件可能會導致2024年這種療法的銷售額達到5460萬美元。隨着2025年的第二次跡象，產品銷售額可能在2027年增長到4.509億美元。

下一步閲讀：SoFi技術股票周一的情況？

XFOR價格行動：周一公佈的XFOR股價上漲2.14%，至1.19美元。

圖片：Julia Koblitz通過UnSplash