FDA批准X4 Pharmaceuticals的Mavorixafor作為罕見免疫缺陷障礙的首種療法

FDA周一批准X4 Pharmaceuticals Inc.（納斯達克股票代碼：XFOR）的Xolremdi（mavorixafor）膠囊用於12歲及以上患有WHIM綜合徵（疣、低丙球蛋白血癥、感染和骨髓壞死）的患者，以增加循環成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。

Xolremdi是一種選擇性CXP趨化因子受體4（CXCR 4）受體阻滯劑，是第一種專門適用於WHIM綜合徵患者的療法，WHIM綜合徵是一種罕見的、由CXCR 4途徑功能障礙引起的綜合性初級免疫缺陷和慢性血小板減少症。

患有WHIM綜合徵的人的典型特徵是中性粒細胞（中性粒細胞減少症）和淋巴細胞（淋巴細胞減少症）的血液水平較低，並且經歷嚴重和/或頻繁的感染。

FDA對Xolremdi的批准是基於4 WHIM 3期試驗結果。

Xolremdi的療效是通過中性粒細胞絕對計數（非國大）、淋巴細胞絕對計數（ALC）的改善和感染的減少來確定的。

Xolremdi治療顯示，與安慰劑相比，中性粒細胞絕對計數（TAT-非國大）高於閾值（至少500個細胞/毫升）的時間延長，與安慰劑相比，絕對淋巴細胞計數（TAT-LCC）高於閾值（至少1000個細胞/毫升）的時間延長。

另請參閱：為什麼Avenue Therapeutics（ATXI）股價大幅下跌

使用Win-Ratio方法，在由總感染評分和總疣變化評分組成的複合終點中進一步評估了Xolremdi的療效。

對該複合終點各個組成部分的分析顯示，與接受安慰劑治療的患者相比，接受Xolremdi治療的患者的總感染評分（按感染嚴重程度加權）降低了約40%。

在52周內，Xolremdi治療組和安慰劑治療組之間的總疣變化評分沒有差異。

與安慰劑治療的患者相比，Xolremdi治療還使年感染率降低了60%。

隨着Xolremdi的FDA批准，X4獲得了罕見兒科疾病優先審查收件箱，可用於獲得后續申請的優先審查或出售給另一家藥物申辦者。

路透社指出，該公司將Xolremdi每年的批發收購成本定為496，400美元，適用於體重超過50公斤（@110磅）的患者對於小於或等於50公斤的患者，則為372，300美元。

路透社援引布魯克萊恩資本市場分析師的話説，治療WHIM的批准可能會導致該療法2024年銷售額達到5460萬美元。如果2025年出現第二個跡象，2027年產品銷售額可能會增長至4.509億美元。

閲讀下一步：周一SoFi科技股票發生了什麼？

XFOR Price Action：周一發佈時，XFOR股價上漲2.14%，至1.19美元。

照片：Julia Koblitz通過Unsplash