Mirum宣佈在《柳葉刀》上發佈第三期MARCH數據，證明LIVMARLI對PFIC患者的益處

-數據顯示，在所研究的最廣泛的遺傳PFIC類型中，有顯著的好處

-觀察到多個參數的顯著改善，包括瘙癢、血清膽汁酸、生長和膽紅素

亞洲網加利福尼亞州聖何塞3月23日電Mirum製藥公司(納斯達克市場代碼：MIRM)今天宣佈，評估利瑪利®(馬拉西巴特)口服液治療PFIC患者的第3期臨牀試驗數據發表在《柳葉刀》胃腸病和肝臟病學雜誌上。

3月的PFIC研究是對PFIC患者進行的最大規模的隨機、雙盲、安慰劑對照研究，證實了IBAT抑制劑LIVMARLI在廣泛的PFIC類型遺傳範圍內的有效性和安全性。主要療效分析在兩組中進行，包括BSEP缺陷(BSEP或PFIC2)隊列和ALL-PFIC隊列，包括BSEP(PFIC2)、FIC1(PFIC1)、MDR3(PFIC3)、TJP2(PFIC4)或MYO5B缺陷患者。

這項研究既達到了主要療效終點(基線和最后12周治療[第15-26周]之間瘙癢嚴重程度評分的平均變化)和關鍵次要終點(基線和第18、22、26周平均血清膽汁酸濃度的平均變化)，在第2周觀察到了統計上顯著的和臨牀上有意義的改善，並在BSEP和ALL-PFIC隊列中接受LIVMARLI治療的參與者進行了26周的研究。與安慰劑相比，LIVMARLI在膽紅素濃度、生長和睡眠障礙方面的改善也被觀察到。在整個治療期間，LIVMARLI沒有新的安全信號，最常見的不良事件是腹瀉，大多是輕微和短暫的。

3月份的第三階段研究提供了最大和最全面的數據集，證明了IBAT抑制劑在廣泛的PFIC類型中的治療益處，包括一些以前沒有研究過的類型。除了觀察到的臨牀益處外，LIVMARLI還顯著改善了血清膽汁酸和膽紅素，這兩項都是已知的預測無移植生存的指標。LIVMARLI代表了一種改善PFIC患者預后的非手術、藥理學選擇。

辛辛那提兒童醫院的Alexander Miethke博士是該出版物的主要作者，他説：「這些數據促進了我們對LIVMARLI的潛力的理解，LIVMARLI有潛力為各種PFIC類型的患者提供有意義的瘙癢改善和一些參數的影響。血清膽汁酸和膽紅素水平的臨牀有意義的降低也標誌着PFIC患者天然肝臟存活率的改善潛力，這是在考慮PFIC患者的長期護理和健康方面向前邁出的一步。」LIVMARLI為PFIC提供了一種新的非手術治療選擇，在一系列PFIC類型中證明了強大的療效數據和安全性，這對以前沒有研究過的PFIC類型的患者很重要。

Mirum首席科學官兼研究主管Pam Vig博士説：「我們很高興看到這些數據發表並得到《柳葉刀》雜誌的認可，因為它們表明PFIC患者的許多臨牀體徵和症狀都有了有意義的改善。PFIC患者患有膽汁淤積症，可能導致膽汁淤積性瘙癢，以及生長不良和進展性肝病。這些數據表明LIVMARLI在這種嚴重的膽汁淤積環境中可以產生重大影響。

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