PTC Therapeutics因歐盟對Translarna的授權更新而上漲18%

PTC Treateutics(納斯達克股票代碼：PTCT)股價周一早盤上漲18%，此前該公司宣佈，歐盟委員會將允許其治療Duchenne肌營養不良症的Translarna繼續上市，等待人用藥品委員會(CHMP)的另一次審查。

PTC表示，歐盟委員會決定不接受CHMP對該產品的負面意見，以每年更新其有條件營銷授權，並已要求CHMP重新評估其立場。在此之前，Translarna將繼續在歐洲市場上銷售。

PTC還表示，它已收到歐洲藥品管理局(EMA)的通知，「已做出決定，審議2023年9月5日舉行的Translarna科學諮詢小組會議，隨后的所有程序步驟無效。」它補充説，CHMP將不會考慮9月份會議和1月份舉行的另一次會議的意見，作為未來對該產品評估的一部分。

根據EMA的網站，Translarna在歐盟被有條件地批准用於治療Duchenne肌營養不良症(DMD)，Duchenne肌營養不良症是由兩歲及兩歲以上的門診患者的dystrophin基因無義突變引起的。

CHMP在1月份發佈了對Translarna的負面意見。

近年來，DMD已成為藥物開發的熱門領域。市場上或正在開發DMD療法的公司包括Sarepta(納斯達克股票代碼：SRPT)、輝瑞(PFE)、Catalyst(納斯達克股票代碼：CPRX)、EdgeWise Treeutics(EWTX)、Satellos(OTC：MSCLF)、PepGen(PEPG)、Entrada(TRDA)、Dyn Treateutics(DYN)、Regenxbio(RGNX)、Wave Life Science(WVE)、Vertex PharmPharmticals(VRTX)、Solid Bioscience(SLDB)、Capricor(CAPR)、Avidity(RNA)和羅氏(RHHBY)。