PTC Therapeutics因歐盟對Translarna的授權更新而上漲18%

PTC Therapeutics（納斯達克股票代碼：PTCT）股價周一早些時候上漲18%，此前該公司宣佈歐盟委員會允許其杜興氏肌營養不良症療法Translarna留在市場上，等待人用藥品委員會（CHMP）的再次審查。

PTC表示，歐盟委員會決定不接受CHMP對該產品的負面意見，以每年更新其有條件營銷授權，而是要求CHMP重新評估其立場。在此之前，Translarna將繼續在歐洲市場上銷售。

PTC還表示，已從歐洲藥品管理局（EMA）獲悉，「已決定考慮於2023年9月5日舉行的Translarna科學諮詢小組會議，隨后的所有程序步驟均無效。」它補充説，CHMP不會考慮9月份會議和1月份舉行的另一次會議的意見，作為未來對產品評估的一部分。

據EMA網站稱，Translarna在歐盟有條件批准用於治療杜氏肌營養不良症（DID），該病是由兩歲及以上門診患者的肌營養不良蛋白基因無義突變引起的。

CHMP在一月份對Translarna發表了負面意見。

近年來，DMZ已成為藥物開發的熱門領域。市場上或正在開發中的DMZ療法公司包括Sarepta（納斯達克股票代碼：SRPT）、輝瑞（PFE）、催化劑（納斯達克股票代碼：CPRx）、Edgewise Therapeutics（EWTX）、Satellos（OTC：MSCI LF）、PepGen（PEPG）、Entrada（TRDA）、Dyne Therapeutics（DYN）、Regenxbio（RGNX）、Wave Life Sciences（WVE）、Vertex Pharmaceuticals（VRTX）、Solid Biosciences（SLDB）、Capricor（CAPR）、Avidity（RNA）和Roche（OTCQX：RHBY）。