PTC Therapeutics宣佈對Sepiapterin歐洲MAA進行驗證

-現在開始審查北大在歐洲的營銷申請-

亞洲網新澤西州沃倫2024年5月28日電PTC治療公司(納斯達克市場代碼：PTCT)今天宣佈，用於PKU的sepiapterin MAA已經通過驗證，並接受EMA的審查。

PTC治療公司首席執行官Matthew B.Klein醫學博士説：「MAA的驗證是向歐洲受PKU影響的兒童和成人提供Sepiapterin的重要一步。」「歐洲提交的文件是計劃在2024年提交的幾份全球文件中的第一份。」

PTC預計不迟於2024年第三季度向FDA提交sepiapterin NDA。此外，計劃於2024年在包括巴西和日本在內的其他一些國家提交申請。

sepiapterin MAA包括來自3期APHENITY試驗的數據，該試驗顯示在總體治療人羣中Phe水平平均降低63%，在經典PKU受試者亞組中平均降低69%。絕大多數受試者(84%)的Phe控制符合<360微克/L的治療指南，22%的受試者Phe水平正常化。該申請還包括來自APHENITY開放標籤延伸研究的數據，該研究提供了Sepiapterin效果持久性的證據，以及來自Phe耐受性子研究的數據。到目前為止收集的苯丙氨酸耐受性子研究結果表明，受試者正在放寬他們的飲食，超出推薦的每日蛋白質攝入量，並將苯丙氨酸控制在<360μ/L的指南目標水平內。使患者能夠放松他們高度限制的飲食並仍然保持苯丙氨酸控制的能力，對患者以及醫生和支付者來説都是非常有意義的sepiapterin治療益處。

Sepiapterin簡介Sepiapterin(前身為PTC923)是一種合成sepiapterin的口服制劑，是細胞內四氫生物蝶呤的前體，是一種關鍵的酶輔助因子，參與許多代謝產物的新陳代謝和合成。Sepiapterin是一種比外源性合成BH4更具生物利用度的前體，具有治療廣泛的PKU患者的潛力。

苯丙酮尿症(PKU)是一種罕見的遺傳性代謝性疾病，影響大腦。它是由基因缺陷引起的，該基因有助於產生分解苯丙氨酸所需的酶。如果不加以治療或管理不善，苯丙氨酸--一種存在於所有蛋白質和大多數食物中的必需氨基酸--可能會在體內積累到有害的水平。這會導致嚴重和不可逆轉的殘疾，如永久性智力殘疾、癲癇發作、發育延迟、記憶力喪失以及行為和情感問題。患有苯丙酮尿症的新生兒最初沒有任何症狀，但症狀通常是漸進性的，在生命的頭幾年，有毒水平的苯丙氨酸造成的損害是不可逆轉的。苯丙酮尿症的診斷通常在新生兒篩查期間進行。據估計，全球有58,000人患有苯丙酮尿症。

PTC治療公司簡介PTC是一家全球性生物製藥公司，專注於臨牀差異化藥物的發現、開發和商業化，為罕見疾病的患者提供好處。PTC創新以確定新療法和將產品在全球商業化的能力是推動對強大和多樣化的變革性藥物管道進行投資的基礎。PTC的使命是為幾乎沒有治療選擇的患者提供一流的治療。PTC的戰略是利用其強大的科學和臨牀專業知識以及全球商業基礎設施為患者帶來治療方法。PTC認為，這使其能夠為所有利益相關者實現價值最大化。欲瞭解更多有關PTC的信息，請訪問我們的網站www.ptcBio.com，並在Facebook、Instagram、LinkedIn和Twitter上關注我們@PTCBio。

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與任何正在開發的藥物一樣，新產品的開發、監管批准和商業化存在重大風險。不能保證任何產品在任何地區都會獲得或保持監管批准，或者證明是商業上的成功，包括sepiapterin。

本文包含的前瞻性陳述僅代表PTC截至本新聞稿發佈之日的觀點，PTC不承諾或計劃更新或修改任何此類前瞻性陳述以反映實際結果或計劃、前景、假設、估計或預測的變化，或本新聞稿發佈之日后發生的其他情況，法律要求除外。

縮寫：

EMA：歐洲藥品管理局

FDA：美國食品和藥物管理局

MAA：營銷授權申請

NDA：新葯申請

Phe：苯丙氨

PKU：苯丙酮尿症

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來源：PTC Therapeutics，Inc.