安進宣佈UPLIZNA®（INEBILIZUMAB-CDON）治療免疫球蛋白G4相關疾病（IgG 4-RD）的3期註冊試驗呈陽性結果

數據顯示IgG4-RD耀斑在統計上顯著減少87%，主要和所有關鍵次要端點均已滿足

第一個顯示對IgG4-RD有益處的隨機、安慰劑對照試驗

亞洲網加利福尼亞州千橡市6月5日電安進公司(納斯達克市場代碼：AMGN)今天宣佈，其隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照的第三階段臨牀試驗(NCT04540497)的臨牀試驗結果呈陽性，該試驗評估了UPLIZNA®(inebilizumab-CDON)治療免疫球蛋白G4相關疾病(IgG4-RD)的有效性和安全性。

試驗達到了它的主要終點，顯示在52周的安慰劑控制期內，與安慰劑相比，IgG4-RD紅斑的風險在統計學上顯著降低87%(危險比為0.13p<0.0001)。所有關鍵的次要終點也得到了滿足，它們是年化紅斑率；無紅斑、無需治療的完全緩解；以及無紅斑、無皮質類固醇的完全緩解。沒有發現新的安全信號。在試驗的安慰劑控制期內，總體安全性結果與UPLIZNA的已知安全性相一致。試驗的全部數據將在未來的醫學會議上公佈。

安進公司負責研究和開發的執行副總裁兼首席科學官、醫學博士傑伊·布拉德納説：「緩解是一項里程碑式的研究，其結果表明，在治療IgG4-RD患者方面取得了重要進展。IgG4-RD是一種毀滅性的罕見疾病，目前尚無批准的治療方法。我們感謝與患者、臨牀醫生和患者倡導團體的合作，這對一項成功的研究至關重要，我們期待着將這種療法帶給那些患有IgG4-RD的人。

在22個國家的80個地點進行了緩解。這是第一個為治療IgG4-RD提供一級證據的安慰劑對照試驗。IgG4-RD是一種慢性、全身性、免疫介導的纖維炎性疾病，幾乎可以影響身體的任何器官，通常一次涉及多個器官，並可能導致不可逆轉的器官損害。這一新穎的、節省類固醇的研究設計為降低毒性的治療方法鋪平了道路。

首席研究員、哈佛醫學院醫學教授、馬薩諸塞州總醫院愛德華·A·福克斯醫學教授約翰·斯通説：「IgG4-RD是一種毀滅性的、慢性的、由免疫調節的疾病，在過去幾十年里纔剛剛開始被完全瞭解。」這些數據標誌着IgG4-RD社區的一個重要里程碑，不僅為inebilizumab如何幫助管理IgG4-RD提供了實質性的見解，也爲了解這種情況的性質提供了關鍵的見解。

UPLIZNA目前被多個監管機構批准用於治療神經脊髓炎視神經頻譜障礙(NMOSD)，包括美國食品和藥物管理局、歐洲藥品管理局、加拿大衞生部和巴西衞生管理局(ANVISA)等。

根據緩解初步分析結果，安進正計劃在美國申請批准，隨后是其他關鍵市場。

試驗是在三菱Tanabe Pharma和Hansoh Pharma的支持下進行的。三菱Tanabe Pharma持有UPLIZNA在日本、泰國、韓國、印度尼西亞、越南、馬來西亞、菲律賓、新加坡和中國臺灣地區的營銷授權。漢索製藥是中國的內地、香港和澳門的獨家特許持有人、當地監管和商業代理。

關於緩解試驗

緩解是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行分組、多中心試驗，旨在評估與安慰劑相比，UPLIZNA在降低成人IgG4-RD患者紅腫風險方面的有效性和安全性。

該試驗招募了135名患有IgG4-RD的成年人，他們通過了強有力的評估和中央資格審查。資格標準包括多器官病史和在篩查時正在使用糖皮質激素治療的活動性疾病，以確保登記的患者羣體有主要終點出現紅斑的風險。

在長達28天的篩查期后，患者被隨機(1：1)在用藥前第1天、第15天和第26周接受300 mg靜脈注射UPLIZNA或安慰劑，並在52周的隨機控制期內接受跟蹤。

主要終點是首次治療和判定IgG4-RD紅斑的時間。三個關鍵的次要終點是年化紅斑率；無紅斑、無需治療的完全緩解；以及無紅斑、無皮質類固醇的完全緩解。緩解試驗還包括一個可選的3年開放標籤治療期，以及在UPLIZNA停用最多兩年后的安全隨訪期。

關於免疫球蛋白G4相關疾病(IgG4-RD)

免疫球蛋白G4相關疾病(IgG4-RD)是一種慢性、全身性、免疫介導性纖維性炎症性疾病，可累及身體的多個器官。1，2它是一種進行性疾病，可連續或同時影響新的器官，其特點是緩解期和不可預測的疾病發作。3，4 IgG4-RD可導致不可逆的器官損害，無論是否出現症狀。5 B細胞是IgG4-RD發病的中心。1在IgG4-RD中，表達CD19+的B細胞被認為推動炎症和纖維化過程，並與其他免疫細胞相互作用，有助於疾病的活動。1，2，7

儘管根據有限的流行病學數據很難確定IgG4-RD患者的數量，但發病率估計為每100,000人中有1-5人。3.IgG4-RD的典型發病年齡在50歲至70歲之間4，與許多其他免疫介導性疾病不同，IgG4-RD更有可能發生在男性而不是女性。6

關於UPLIZNA®

指示

優必利單抗®用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性的成年患者的視神經脊髓炎光譜障礙。

重要安全信息

以下患者禁忌使用UPLIZNA：

警告和注意事項

輸液反應：UPLIZNA可引起輸液反應，包括頭痛、噁心、嗜睡、呼吸困難、發熱、肌痛、皮疹或其他症狀。輸液反應在第一次輸液時最為常見，但在隨后的輸液中也可觀察到。使用皮質類固醇、抗組胺藥物和退燒藥進行預先用藥。

感染：在隨機和開放標籤期間，接受UPLIZNA治療的患者報告的最常見的感染包括尿路感染(20%)、鼻咽炎(13%)、上呼吸道感染(8%)和流感(7%)。對於活動性感染的患者，推迟UPLIZNA的使用，直到感染消失。

如果將UPLIZNA與另一種免疫抑制療法聯合使用，可能會增加免疫抑制效應。

與其他B細胞耗竭抗體一起觀察到了乙肝病毒(乙肝病毒)重新激活的風險。在開始使用UPLIZNA治療之前，對所有患者進行乙肝病毒篩查。不要給活動性肝炎患者服用。

雖然在UPLIZNA的臨牀試驗中沒有發現進行性多灶性白質腦病(PML)的確診病例，但在接受其他B細胞耗竭抗體和其他影響免疫功能的治療的患者中，已經觀察到JC病毒感染導致PML。在首次出現提示PML的體徵或症狀時，停止UPLIZNA，並進行適當的診斷評估。

患者應該在開始UPLIZNA之前評估結核病危險因素並測試潛在感染。

在治療期間和停藥后，在B細胞耗盡之前，不建議接種減毒活疫苗或活疫苗。

免疫球蛋白減少：繼續UPLIZNA治療后，可能會出現進行性和持續性的低丙種球蛋白血癥，或總的和個別的免疫球蛋白水平下降，如免疫球蛋白G和M(Ig G和Ig M)。監測UPLIZNA治療開始時、期間和停止治療后的免疫球蛋白水平，直到B細胞耗盡，尤其是機會性或複發性感染的患者。

胎兒風險：根據動物數據，可能會對胎兒造成傷害。建議女性注意對胎兒的潛在生殖風險，並在治療期間和停止UPLIZNA后的6個月內使用有效的避孕方法。

不良反應：最常見的不良反應(至少10%接受UPLIZNA治療的患者比安慰劑更多)是尿路感染和關節痛。

有關UPLIZNA的更多信息，請參見www.UPLIZNA.com上的完整説明信息。

關於安進

安進發現、開發、製造和提供創新葯物，幫助數百萬患者與世界上一些最嚴重的疾病作鬥爭。40多年前，安進幫助建立了生物技術行業，並保持在創新的前沿，利用技術和人類基因數據推動今天所知的東西。安進正在推進一條廣泛而深入的管道，該管道建立在其現有藥物組合的基礎上，用於治療癌症、心臟病、骨質疏松症、炎症性疾病和罕見疾病。

2024年，安進被Fast Company評為全球最具創新力的公司之一，被福布斯評為美國最佳大僱主之一，並獲得多項外部認可。安進是組成道瓊斯工業平均指數的30家公司之一，也是納斯達克100指數®的一部分，該指數包括以市值計算在納斯達克股票市場上市的規模最大、最具創新性的非金融公司。

有關更多信息，請訪問Amgen.com，並在X、LinkedIn、Instagram、TikTok、YouTube和線程上關注Amgen。

前瞻性陳述

我們的業績可能受到以下因素的影響：我們在國內和國際上成功營銷新產品和現有產品的能力、涉及當前和未來產品的臨牀和法規發展、最近推出的產品的銷售增長、來自包括生物仿製藥在內的其他產品的競爭、製造我們產品的困難或延迟以及全球經濟狀況。此外，我們產品的銷售受到定價壓力、政治和公共監督以及第三方付款人(包括政府、私人保險計劃和託管醫療提供商)實施的報銷政策的影響，並可能受到監管、臨牀和指南發展以及國內和國際管理醫療和醫療保健成本控制趨勢的影響。此外，我們的研究、測試、定價、營銷等業務都受到國內外政府監管機構的廣泛監管。我們的業務可能會受到政府調查、訴訟和產品責任索賠的影響。此外，我們的業務可能會受到採用新税法或承擔額外税負的影響。如果我們未能履行我們與美國政府之間的企業誠信協議中的合規義務，我們可能會受到重大制裁。此外，雖然我們經常為我們的產品和技術獲得專利，但我們的專利和專利申請提供的保護可能會受到競爭對手的挑戰、無效或規避，或者我們可能無法在目前和未來的知識產權訴訟中獲勝。我們在包括波多黎各在內的幾個關鍵設施進行大量的商業製造活動，我們的部分製造活動也依賴於第三方，供應限制可能會限制我們當前某些產品的銷售和候選產品的開發。疾病的爆發或類似的公共健康威脅，如新冠肺炎，以及公眾和政府為遏制此類疾病傳播所做的努力，可能會對我們製造活動的材料供應、產品分銷、候選產品的商業化和臨牀試驗運營產生重大不利影響，任何此類事件都可能對我們的產品開發、產品銷售、業務和運營結果產生重大不利影響。我們依賴於與第三方的合作來開發我們的一些候選產品，以及我們的一些商業產品的商業化和銷售。此外，我們還在許多市場產品以及新產品的發現和開發方面與其他公司競爭。此外，我們產品的一些原材料、醫療器械和零部件都是由獨家第三方供應商提供的。我們的某些分銷商、客户和付款人在與我們的交易中擁有相當大的購買槓桿。發現與我們的產品類似的產品存在重大問題，可能會影響整個產品類別，這可能會對受影響產品的銷售以及我們的業務和運營結果產生重大不利影響。我們與其他公司、產品或技術合作或收購的努力，以及整合公司運營或支持我們獲得的產品或技術的努力，可能不會成功。不能保證我們將能夠實現收購Horizon所產生的任何戰略利益、協同效應或機會，而該等利益、協同效應或機會的實現時間可能比預期的更長。我們可能無法成功整合Horizon，這樣的整合可能需要更長時間、更困難或成本比預期更高。我們的信息技術系統的崩潰、網絡攻擊或信息安全漏洞可能會危及機密我們的系統和數據的強度、完整性和可用性。我們的股價波動較大，可能會受到一系列事件的影響。我們的業務和運營可能會因未能實現環境、社會和治理目標而受到負面影響。全球氣候變化和相關自然災害的影響可能會對我們的業務和運營產生負面影響。全球經濟狀況可能會放大影響我們業務的某些風險。我們的業務表現可能會影響或限制我們董事會宣佈股息的能力或支付股息或回購普通股的能力。我們可能無法以對我們有利的條款進入資本和信貸市場，甚至根本無法進入資本和信貸市場。

本新聞稿包含基於安進公司當前預期和信念的前瞻性陳述。除有關歷史事實的陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述，包括與任何其他公司(包括貝吉恩有限公司或Kyowa麒麟株式會社)的合作或潛在合作的結果、效益和協同效應、Otezla®(Aremilast)的業績(包括預期的Otezla銷售增長和非公認會計准則每股收益增值的時間)、我們對Teneobio，Inc.、ChemoCentryx，Inc.或Horizon Treeutics plc的收購(包括Horizon業務的預期業績和前景、業績和機會、任何潛在的戰略利益、前瞻性表述包括但不限於前瞻性表述、預期結果或預期結果、預期結果、預期法律、仲裁、政治、監管或臨牀結果或做法、客户和處方者模式或做法、報銷活動和結果、流行病或其他普遍健康問題對我們業務的影響、結果、進展以及其他此類估計和結果。前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，包括下文討論並在安進提交的證券交易委員會報告中更全面描述的風險和不確定性，包括我們關於Form 10-K的最新年度報告和隨后關於Form 10-Q的任何定期報告以及當前關於Form 8-K的報告。除非另有説明，否則安進提供的是截至本新聞稿發佈之日的信息，不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新本文檔中包含的任何前瞻性陳述的義務。

任何前瞻性陳述都不能保證，實際結果可能與我們預測的結果大不相同。不能保證發現或確定新的候選產品或為現有產品開發新的適應症，也不能保證從概念到產品的移動；因此，不能保證任何特定的候選產品或現有產品的新適應症的開發將成功併成為商業產品。此外，臨牀前的結果不能保證候選產品在人體上的安全和有效的性能。計算機、細胞培養系統或動物模型不能完美地、有時甚至是充分地模擬人體的複雜性。過去，我們完成臨牀試驗並獲得產品營銷監管批准所需的時間長短各不相同，我們預計未來也會出現類似的變化。即使臨牀試驗成功，監管機構也可能會質疑我們選擇的試驗終點是否足以獲得批准。我們在內部開發候選產品，並通過許可合作、夥伴關係和合資企業進行開發。源自關係的候選產品可能會受到雙方之間的爭議，或者可能被證明不像我們在進入這種關係時所認為的那樣有效或安全。此外，我們或其他人可以在我們的產品(包括我們的設備)上市后確定它們的安全性、副作用或製造問題。

本新聞稿中討論的與我們的候選產品相關的科學信息是初步的和調查的。這些候選產品沒有得到美國食品和藥物管理局的批准，因此不能也不應該就候選產品的安全性或有效性得出任何結論。此外，本新聞稿中討論的與我們產品的新適應症相關的任何科學信息都是初步的和調查性的，不屬於美國食品和藥物管理局批准的產品標籤的一部分。這些產品未被批准用於本新聞稿中討論的研究用途(S)，不能也不應該就這些用途的產品的安全性或有效性得出任何結論。

聯繫方式：安進，千橡樹麥迪遜·霍華德，773-636-4910(媒體)Elissa Snook，609-251-1407(媒體)Justin Claeys，805-313-9775(投資者)

引用

查看原始內容以下載multimedia:https://www.prnewswire.com/news-releases/amgen-announces-positive-results-for-phase-3-registrational-trial-evaluating-uplizna-inebilizumab-cdon-for-treatment-of-immunoglobulin-g4-related-disease-igg4-rd-302164333.html

來源安進