到2029年ALS治療市場預計將增長至近13億美元

主要市場中治療肌萎縮側索硬化症（ALS）的藥物市場預計將從2019年的3.17億美元激增至2029年的12.8億美元，複合年增長率為15%。

根據GlobalData的一份新報告，這一增長是由幾個因素造成的。根據對關鍵意見領袖的採訪，其中主要是需要改善疾病的治療方法和需要更早地診斷疾病，這將增加治療人口並改善結果。

GlobalData醫療保健分析師莫娜·阿里指出：「早期干預會延長治療期，進一步增加收入，最終改善患者預后，增強產品聲譽，推動需求和市場份額。」

目前，ALS（也稱為Lou Gehrig病）只有六種治療方法。最新獲得批准的是Biogen（NASDAQ：BIIB）Qalsody（tofersen），於2023年獲得批准。該藥物也是與Ionis Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：IONS）共同開發的，2023年收入為590萬美元。該療法每劑費用為14，230美元。

今年4月，Amylyx Pharmaceuticals（AMGX）表示，在3期試驗結果未能使患者受益后，將將其藥物Relyvrio（苯丁酸鈉和牛魯索二醇）撤出市場，治療市場遭遇挫折。

然而，有幾位正在醖釀中的候選人表現出了希望。阿里確認伊奧尼斯·烏萊夫納森就是其中之一。該候選藥物是一種反導藥物，目前處於第三階段，其作用方式是減少融合肉瘤（FUS）蛋白的產生。

Biogen與Ionis合作，推出了BIIB 105，這是一種II期的反義寡聚核寡聚酸。該資產的目標是Ataxin-2（ATXN 2），這是一種蛋白質，是TTP-43病理學的關鍵調節物，該病理學是大約95% ALS病例的重要病理學。臨牀前研究表明，通過減少ATXN 2，它可以改善患者的功能，並可能減緩疾病進展並提高生存率。

AbbVie（紐約證券交易所代碼：ABBV）與私人控股的Calico Life Sciences合作，推出了ABBV-LCS-7262，這是一種處於第二階段的eIF 2B激活劑。對該候選人的2/3階段審判於2023年2月開始。

Denali Therapeutics（納斯達克股票代碼：DNLI）正在后期臨牀開發中使用DNL 243。與ABBV-CLS-7262一樣，它也針對elF 2B。

烏曲洛司他（PTC-857）是PTC Therapeutics（PTCT）的第二階段開發的，可抑制15-脂氧合酶，這是一種介導氧化應激和鐵下垂（例如鐵依賴性細胞死亡）的酶。CardinALS中期研究的數據預計將在第四季度公佈。

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