到2029年ALS治療市場預計將增長至近13億美元

治療肌萎縮側索硬化症(ALS)的藥物在主要市場的市場預計將從2019年的3.17億美元飆升至2029年的12.8億美元，年複合增長率為15%。

根據GlobalData的一份新報告，這一增長是由幾個因素造成的。根據對主要輿論領袖的採訪，其中最主要的是需要疾病修正療法，以及需要更早地診斷疾病，這既將增加治療人羣，也將改善結果。

GlobalData Healthcare分析師Momna Ali指出：「早期干預會延長治療期，進一步增加收入，最終改善患者結果，提高產品聲譽，推動需求和市場份額。」

目前，只有六種治療ALS的方法，也被稱為Lou Gehrig病。最近獲得批准的是生物遺傳公司(NASDAQ：BIIB)的Qalsody(Tofersen)，於2023年獲得批准。該藥物也是與Ionis製藥公司(納斯達克股票代碼：IONS)共同開發的，2023年帶來了590萬美元的收入。這種療法每劑的費用為14,230美元。

今年4月，Amylyx PharmPharmticals(AMLX)表示，在3期試驗結果未能使患者受益后，將從市場上召回其藥物Relyvrio(苯丁酸鈉和牛磺酸)，治療市場遭受挫折。

然而，有幾個候選人正在醖釀中，他們顯示出了希望。阿里確認Ionis‘ulefnersen就是其中之一。候選藥物是一種反義藥物，處於3期，通過減少融合肉瘤(FUS)蛋白的產生來發揮作用。

在與Ionis的合作中，Biogen擁有BIIB105，這是一種處於第二階段的反義寡核苷酸。該資產針對的是Aaxin-2(ATXN2)，這是TDP-43病理的關鍵調節器，而TDP-43是大約95%的ALS病例的重要病理。通過降低ATXN2，臨牀前研究表明，它可以改善患者的功能，並有可能減緩疾病進展和提高存活率。

AbbVie(紐約證券交易所股票代碼：ABBV)與私人持股的Calico Life Sciences合作，將eIF2B激活劑ABBV-CLS-7262置於第二階段。2023年2月開始了候選藥物的第二階段2/3試驗。

德納利治療公司(納斯達克股票代碼：DNLI)有DNL243處於后期臨牀開發中。與ABBV-CLS-7262一樣，它也瞄準了elF2B。

Utreloxastat(PTC-857)，在PTC Treeutics(PTCT)的第二階段開發中，抑制15-脂氧合酶，這是一種介導氧化應激和鐵下垂的酶，如鐵依賴性細胞死亡。中期Cardinals研究的數據預計將在第四季度公佈。

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