95%零出血！諾和諾德公佈血友病雙抗III期臨牀結果

6月23日，諾和諾德公佈了III期FRONTIER2試驗的具體結果，該試驗旨在評估了每周1次Mim8和每月1次Mim8預防治療伴或不伴抑制物的254例12歲及以上青少年和成人A型血友病患者的療效和安全性。

Mim8是諾和諾德利用Genmab的DuoBody技術平臺開發的一款模擬凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的雙抗藥物，通過皮下注射給藥，可橋接凝血因子IXa（FIXa）和凝血因子X（FX），從而起到替代FVIII的作用。其凝血活性約為艾美賽珠單抗的15倍。在未接受過預防性治療的試驗人羣中，Mim8可顯著降低出血率：每周一次的Mim8和每月一次的Mim8治療分別將患者的估計平均年出血率（ABR）降低了97.1% 和98.7%。每周一次和每月一次的Mim8預防治療可顯著降低治療出血量，具體表現為每名患者每年的估計平均ABR分別為0.45次和0.20 次，而未接受預防治療的患者每年的估計平均ABR為15.75次。85.7%的每周一次治療組和95.0%的每月一次治療組被觀察到零出血。在曾接受過凝血因子預防治療的試驗人羣中，Mim8在減少出血方面表現出色：Mim8每周治療一次可使平均ABR降低48%，每月治療一次可使平均ABR降低42.6%。與之前的凝血因子預防治療相比，每周一次和每月一次的Mim8能更好地減少治療出血。據估計，每周一次的Mim8治療的平均ABR為每名患者每年2.51次（而之前的凝血因子預防治療為4.83次），每月一次的Mim8治療的平均ABR為每名患者每年1.78次（而之前的凝血因子預防治療為3.10次）。66.3%的每周一次治療組和65.3%的每月一次治療組被觀察到零出血。Mim8的耐受性良好，未發現任何安全性問題（血栓栓塞事件或相關嚴重不良事件），這與之前的研究結果一致。FRONTIER2主要研究這、意大利米蘭IRCCS Humanitas研究醫院血栓與出血性疾病中心血液學高級顧問Maria Elisa Mancuso博士表示：「儘管治療取得了進展，但A型血友病患者的許多需求仍未得到滿足。FRONTIER2的數據顯示，在治療甲型血友病患者的出血次數方面，Mim8的預防效果優於按需治療和既往的凝血因子預防，無論患者的抑制劑狀態如何。同樣令人鼓舞的是，在研究的某些亞組中，高達95%的患者未發生出血。」諾和諾德開發部執行副總裁Martin Holst Lange 表示：「FRONTIER2的療效和安全性數據非常令人鼓舞。有了Mim8，我們有可能為相當一部分患者提供零出血的前景和方便靈活的用藥方式，以適應他們的生活方式和需求。我們期待着與監管機構討論這些數據。」諾和諾德的目標是在2024年底前遞交Mim8首個上市申請，但這取決於與監管部門之間的互動。

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