uniQure更新了亨廷頓氏病治療的試驗數據

uniQure(納斯達克股票代碼：Qure)周二盤前股價上漲，此前這家荷蘭生物技術公司公佈了AMT-130的1/2期臨牀試驗的最新數據，AMT-130是一種針對亨廷頓病的研究基因療法，亨廷頓病是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病。

基於3月31日對21名患者的數據削減，該公司表示，較高劑量的一次性治療在兩年內導致了統計上顯著的、依賴於劑量的疾病進展放緩。

UnQure(QURE)表示，在同一時期，患者的運動和認知功能保持在接近基線的水平，並補充説，該藥物還與腦脊液(CSF)中一種名為NFL的疾病生物標誌物的統計顯著降低有關。

沒有新報告的與AMT-130相關的嚴重不良事件發生，患者在兩個劑量水平上都證明了實驗療法的可控安全性。

這些試驗在美國和歐洲進行，評估了接受低劑量或高劑量AMT-130治療的患者以及接受了所謂的「模擬」手術的患者。

UniQure(QURE)表示，它將在2024年下半年與FDA討論結果，尋求AMT-130更快的開發路徑，並有可能加速批准。