為什麼UniQure股價今天飆升？

UniQure N.V.(納斯達克股票代碼：Qure)周三公佈了AMT-130(一種針對亨廷頓病的基因療法)I/II期臨牀試驗的中期數據，該公司股價飆升。

發生了什麼：最新的結果，包括來自美國和歐洲的29名患者長達24個月的隨訪數據，顯示出疾病進展的顯著放緩。根據統一亨廷頓病分級標準(CUHDRS)的衡量，接受AMT-130治療的患者與對照組相比，疾病進展減少了80%。

此外，接受治療的患者腦脊液中神經細絲輕蛋白(NFL)的水平顯著降低，這是神經退行性變的關鍵生物標誌物。

其他：該公司獲得FDA的再生醫學高級療法(RMAT)認證，進一步強調了該療法在方便地解決未得到滿足的醫療需求方面的潛力，併爲2024年底與FDA的討論做準備，以探索加速批准的途徑。

QURE價格行動：根據Benzinga Pro的數據，uniQure的股價上漲了61.2%，達到10.78美元。

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圖片：Shutterstock/Solar77.