Lexeo Therapeutics(LXEO.US)基因療法LX2006臨牀試驗取得積極結果

智通財經APP獲悉，7月16日，Lexeo Therapeutics(LXEO.US)宣佈了用於治療弗里德賴希共濟失調(FA)心肌病在研基因療法LX2006的積極中期數據。在SUNRISE-FA臨牀1/2期試驗和另一項1A期試驗中，患者的心臟生物標誌物改善幅度達53.3%，具有臨牀意義。根據此積極結果，Lexeo計劃加速該療法開發，包含與監管單位討論關鍵試驗的設計與申請潛在的加速批准。

據瞭解，LX2006是一種基於腺相關病毒(AAV)的在研基因療法，旨在通過靜脈注射遞送功能性FXN基因來促進FXN蛋白的表達，並恢復心肌細胞中的線粒體功能。在臨牀前研究中，LX2006逆轉了FA疾病模型中的心臟異常，顯示出心臟功能和生存率的改善，同時表現出良好的安全性。FDA已授予LX2006治療FA心肌病的罕見兒科疾病資格、快速通道資格和孤兒藥資格。