Palvella Therapeutics和Pieris Pharmaceuticals宣佈達成一致合併協議

擬議合併，創建一家在納斯達克上市的臨牀期生物製藥公司，專注於開發和商業化嚴重、罕見的遺傳性皮膚病的新療法，這些皮膚病尚無FDA批准的療法

合併后的公司預計在完成交易時將擁有約8050萬美元的現金和現金等價物，其中約7890萬美元來自超額認購的私人融資，該融資由領先的醫療保健專業投資者組成的財團參與，預計將為2027年下半年提供現金跑道

預期現金和現金等價物預計將通過多個臨牀試驗里程碑為合併后的公司提供資金，包括QTORIN 3.9%雷帕黴素無水凝膠(QTORIN雷帕黴素)治療微囊性淋巴管畸形的單臂基線對照臨牀試驗的關鍵3期臨牀試驗結果，目前正在根據FDA的突破性治療指定和快速通道指定計劃進行

如果獲得批准，QTORIN雷帕黴素有可能成為美國第一個被批准的微囊淋巴畸形和皮膚靜脈畸形的治療和護理標準

公司將於美國東部時間7月24日星期三上午8：30聯合主持網絡直播

賓夕法尼亞州韋恩和波士頓，馬薩諸塞州韋恩/ACCESSWIRE/2024年7月24日/Palvella Treateutics，Inc.(Palvella)是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發和商業化新療法，用於治療患有嚴重、罕見的遺傳性皮膚病的患者，目前還沒有美國食品和藥物管理局(FDA)批准的療法。Pieris製藥公司(納斯達克市場代碼：PIRS)(Pieris)今天宣佈，他們已經達成最終合併協議，以全股票交易的形式合併兩家公司。合併后的公司將專注於開發Palvella的主要臨牀候選產品QTORIN 3.9%雷帕黴素無水凝膠(QTORIN雷帕黴素)，用於治療微囊淋巴管畸形(微囊LMS)、皮膚靜脈畸形和其他由哺乳動物雷帕黴素靶點(MTOR)途徑過度激活引起的嚴重、功能性衰弱的皮膚病。在擬議的合併完成后，合併后的公司將以Palvella治療公司的名義運營，總部將設在賓夕法尼亞州韋恩，預計將在納斯達克資本市場(Nasdaq)交易。

關於擬議中的合併，Palvella已經獲得了一個領先的醫療保健投資者財團的承諾，該財團同時進行了7890萬美元的超額認購私人融資，由現有投資者BVF Partners，L.P.和新投資者Frazier Life Sciences共同牽頭。其他新投資者包括Blue Owl Healthcare Opportunities、Nantahala Capital、Dafna Capital Management、ADAR1 Capital Management和一隻醫療保健專用基金。現有投資者Samsara BioCapital、Petrichor、CAM Capital、Ligand PharmPharmticals(納斯達克市場代碼：LGND)、集成金融集團(AscellaHealth的合作伙伴公司)、BioAdvance和Gore Range Capital也承諾參與融資。同時進行的私人融資包括來自Palvella可轉換票據的大約1890萬美元的本金和利息，這些票據將在交易結束前獲得資金，並轉換為合併后公司的普通股。同時進行的私人融資預計將在擬議的合併完成后立即結束。

合併后的公司在完成擬議合併和同時進行私人融資時，預計將擁有約8,050萬美元的現金和現金等價物，其中包括預計在同時進行的私人融資中收到的淨收益，以及扣除完成前發生的運營費用和估計交易費用后的淨收益。這些現金資源預計將用於推動Palvella的候選產品QTORIN雷帕黴素通過多個臨牀數據里程碑，並預計將為合併后的公司的運營提供資金，直至2027年下半年。擬議中的合併和同時進行的私人融資預計將在2024年第四季度完成，這取決於兩家公司的股東批准、將向美國證券交易委員會(SEC)提交的登記聲明的有效性，以及與合併相關的Pieris普通股登記的有效性，以及是否滿足慣常的完成條件。Pieris合併前的股東還將獲得一項或有價值權(CVR)，即根據Pieris與輝瑞和波士頓製藥公司的現有合作協議，有權從合併后的公司收到的收益中獲得付款。

Palvella創始人兼首席執行官(CEO)韋斯·考皮寧説：「我們很高興地宣佈與Pieris合併，使Palvella成為一家上市公司，並追求我們的願景，即成為專注於開發和商業化治療嚴重、罕見遺傳性皮膚病患者的新型療法的領先罕見疾病公司。」合併的預期收益和同時進行的私人融資預計將通過多個臨牀試驗里程碑為我們提供資金，包括QTORIN雷帕黴素治療微囊淋巴管畸形的單臂基線控制第三階段臨牀試驗的結果。微囊淋巴管畸形是一種嚴重、罕見和慢性衰弱的遺傳病，目前還沒有FDA批准的療法。

Pieris總裁兼首席執行官Stephen S.Yoder表示：「這筆交易代表了Pieris對為其股東提供價值的堅定承諾，通過CVR為Pieris的傳統股東保留我們合作的免疫腫瘤學雙專營權的未來潛在里程碑和特許權使用費流，同時也為一個有吸引力的、處於后期階段的罕見疾病公司提供了上行的機會。」有了預期的資金和一支成熟的管理團隊，我們相信Palvella處於有利地位，可以推進FDA的突破、快速通道和孤兒藥物療法指定的第三階段臨牀計劃。這筆交易是對戰略替代方案進行全面審查的結果，我們的董事會認為，與Palvella合併符合我們股東的最佳利益。

Palvella的QTORIN平臺和QTORIN雷帕黴素

Palvella的研究團隊開發了QTORIN，這是一個獲得專利的通用平臺，旨在產生滲透到皮膚深層的新型局部療法，以局部治療一系列嚴重的、罕見的遺傳性皮膚病。

QTORIN雷帕黴素是Palvella的QTORIN平臺的主要候選產品。QTORIN雷帕黴素是一種獲得專利的3.9%雷帕黴素無水凝膠，旨在利用mTOR抑制劑雷帕黴素的潛在治療益處，同時將雷帕黴素的全身暴露和與系統治療相關的潛在不良反應降至最低。QTORIN雷帕黴素目前正在開發中，用於治療微囊性LMS、皮膚靜脈畸形和其他由哺乳動物雷帕黴素靶標(MTOR)途徑過度激活引起的嚴重、功能性衰弱的皮膚病。QTORIN雷帕黴素受到在美國和日本頒發的多項成分專利的保護，在美國、歐洲和日本正在申請的專利申請中廣泛涵蓋雷帕黴素的無水凝膠製劑。

雷帕黴素治療微囊性LMS

Palvella在2017年啟動了QTORIN雷帕黴素作為微囊性LMS的靶向治療的研究，這是基於對mTOR通路在這種疾病中異常激活的科學見解。微囊性LMS是一種罕見的、慢性衰弱的遺傳性疾病，由磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)/mTOR途徑調節失調引起。這種疾病的特點是淋巴管畸形，從皮膚伸出，持續滲出淋巴液體(淋巴滲出)和出血，經常導致反覆發生嚴重感染和蜂窩組織炎。微囊性LMS的自然病史是進行性的，在生活中症狀通常會惡化，包括畸形血管的數量和大小增加，從而導致併發症和終生發病率。目前，美國估計有30,000多名被診斷為微囊性LMS的患者，目前還沒有FDA批准的治療方法。

2023年11月，根據第二階段臨牀試驗結果，Palvella獲得了FDA對QTORIN雷帕黴素治療微囊性LMS的突破性治療指定。Palvella此前宣佈了這項多中心開放標籤研究的Topline第二階段陽性臨牀試驗結果，該研究對12名受試者進行了為期12周的每日一次的QTORIN雷帕黴素治療。第二階段臨牀試驗包括多個預先指定的療效評估，包括臨牀醫生和患者的總體印象評估，以及對個別臨牀表現的評估，這些臨牀表現是微囊性LMS患者的重要疾病負擔。第二階段臨牀試驗的所有參與者在臨牀醫生對變化的總體印象量表上都有改善，與治療前的基準期相比，治療12周后，所有參與者的評分都被評為「大有改善」(n=7，58%)或「大有改善」(n=5，42%)。除了突破性治療指定外，FDA還授予QTORIN雷帕黴素治療微囊性LMS的快速通道指定和孤兒藥物指定。

在2023年2月，Palvella舉行了第二階段結束會議，並在2024年4月與FDA就臨牀試驗計劃舉行了B型突破治療指定會議。Palvella考慮了FDA對研究倫理的反饋以及與關鍵研究設計特徵的選擇、研究倫理和可行性的現場反饋以及專家監管顧問的意見相關的其他考慮，Palvella在2024年第三季度啟動了SELVA，這是一項為期24周、關鍵的3期、單臂、基線對照的QTORIN雷帕黴素臨牀試驗，用於治療微囊性LMS。這項研究的主要和關鍵次要終點是臨牀醫生報告的結果，將在美國各地領先的血管畸形中心招募40名受試者

雷帕黴素治療皮膚靜脈畸形

Palvella還在開發用於治療皮膚靜脈畸形的QTORIN雷帕黴素。皮膚靜脈畸形是一種罕見的遺傳性疾病，其原因是在靜脈網絡的發育過程中PI3K/mTOR信號通路過度激活，導致皮膚內靜脈擴張和功能障礙。皮膚靜脈畸形導致功能障礙，嚴重影響生活質量，並與嚴重的長期併發症有關。2024年4月，FDA批准QTORIN雷帕黴素用於治療靜脈畸形的快速通道指定。Palvella計劃在2024年下半年啟動QTORIN雷帕黴素治療皮膚靜脈畸形的第二階段基線對照臨牀試驗。

關於擬議的合併

根據合併協議的條款，Pieris將向合併前的Palvella股東發行Pieris普通股作為合併代價，以換取Palvella的股本股份註銷，Palvella將成為Pieris的全資子公司。

合併前的Pieris股東預計將擁有合併后公司約18%的股份，而合併前的Palvella股東預計將擁有合併后公司約82%的股份，在這兩種情況下，在同時進行的私人融資項下的股票發行之前。合併前的Palvella股東和合並前的Pieris股東在合併完成后將擁有的合併后公司的百分比將根據合併完成時Pieris的淨現金數額進行進一步調整。隨着合併協議下擬議交易的完成，Pieris合併前股東還將獲得一項或有價值權(CVR)，這代表着根據Pieris與輝瑞和波士頓製藥公司現有的合作協議，除了涉及Pieris的某些遺留資產的其他潛在許可協議，以及與歷史研究和開發税收抵免有關的某些潛在付款(可能實現也可能不實現)之外，合併后公司收到的收益(如果有的話)的權利。

合併協議中設想的交易已得到兩家公司董事會的一致批准，預計將於2024年第四季度完成，具體取決於兩家公司股東的批准、將向SEC提交的登記聲明的有效性，以登記與合併相關的Pieris普通股，以及其他慣例完成條件。有關這筆交易的更多信息將在Pieris向證券交易委員會提交的8-K表格的最新報告中提供，該報告將在www.sec.gov上查閲。

管理和組織

合併后，合併后的公司將由Palvella創始人兼首席執行官Wes Kaupinen和Palvella管理團隊的其他成員領導。合併后的公司董事會將由Palvella董事會的四名現任董事和Pieris現任董事會指定的一名董事組成，預計這名董事將是Pieris審計委員會的主席Christopher Kiritsy。Pieris將更名為「Palvella Treateutics，Inc.」

電話會議信息

兩家公司將於美國東部時間7月24日星期三上午8：30主持一次網絡直播電話會議和演示，討論擬議中的交易以及Palvella正在進行的資產。現場網絡直播可在這里或在Pieris網站的‘投資者’部分收聽，或致電877-407-8920或+1 412-902-1010。網絡直播的重播將被存檔，並在活動結束后提供。

顧問

本新聞稿包含有關Palvella、Pieris、擬議交易和其他事項的前瞻性陳述(包括1934年《證券交易法》修訂后的第21E節和1933年《證券法》修訂后的第27A節的含義內)。這些聲明可能會討論基於Palvella和Pieris管理層目前的信念以及Palvella和Pieris管理層做出的假設和目前可獲得的信息，關於未來計劃、趨勢、事件、經營結果或財務狀況或其他方面的目標、意圖和預期。前瞻性陳述通常包括本質上是預測性的陳述，並且取決於或提及未來的事件或條件，並且包括諸如「可能」、「將」、「應該」、「將」、「期望」、「預期」、「計劃」、「可能」、「相信」、「估計」、「計劃」、「打算」和其他類似的表述或這些詞語的否定或複數，或作為預測或指示未來事件或前景的其他類似表述，儘管並不是所有前瞻性聲明都包含這些詞語。非歷史事實的陳述屬於前瞻性陳述。前瞻性陳述包括但不限於對擬議的合併交易和同時進行的私人融資的預期；此類交易的潛在好處和結果，包括CVR的任何潛在好處；合併后的公司資本資源的充分性；合併后的公司的現金跑道；擬議交易的預期完成時間；有關Palvella的計劃(包括QTORIN雷帕黴素)及其研究階段機會(包括預期的治療潛力和市場機會)的潛力和預期的陳述；啟動的預期時間，以及Palvella治療皮膚靜脈畸形的QTORIN雷帕黴素第二階段臨牀試驗的設計；Pieris從與其或有價值權相關的合作資產中獲得里程碑的資格和潛力；Pieris總裁兼首席執行官的聲明；Palvella創始人兼首席執行官的聲明。前瞻性陳述基於當前的信念和假設，這些信念和假設受到風險和不確定性的影響，不能保證未來的業績。由於各種因素，實際結果可能與任何前瞻性陳述中包含的結果大不相同，這些因素包括但不限於：每家公司有限的運營歷史；自成立以來發生的重大淨虧損；籌集額外資本為運營提供資金的能力；通過臨牀前和臨牀開發推動候選產品的能力；獲得監管機構批准並最終將Palvella的候選產品商業化的能力，包括QTORIN雷帕黴素；Palvella候選產品的早期臨牀試驗的結果，包括這些試驗滿足相關政府或監管要求的能力；臨牀研究的數據和結果不一定預示着未來的結果；Palvella在設計臨牀試驗方面的經驗有限，在進行臨牀試驗方面缺乏經驗；識別並轉向可能比Palvella當前的候選產品更有利可圖或更成功的其他計劃、產品候選或適應症的能力；Palvella在發現、開發或商業化產品方面面臨的激烈競爭；全球事件對運營的負面影響，包括正在進行和計劃中的臨牀試驗以及正在進行和計劃中的臨牀前研究；吸引、聘用和留住有技能的高管和員工的能力；Palvella和Pieris保護各自知識產權和專有技術的能力；對第三方、合同製造商的依賴和合同研究機構；完成擬議交易的條件得不到滿足的風險，包括未能獲得Palvella和Pieris的股東對擬議合併交易的批准，或未能及時或根本完成擬議合併和同時進行的私人融資；擬議合併交易和同時進行的私人融資交易完成的時間以及雙方完成擬議交易的能力的不確定性；與Pieris繼續在納斯達克上市直至擬議交易結束的風險；與Palvella和Pieris正確估計各自的運營費用和與擬議交易相關的費用的能力有關的風險，以及關於關閉延迟將對合並后公司的預期現金資源產生影響的不確定性，以及可能減少合併后公司現金資源的其他事件和意外支出和成本；可能導致合併協議終止或同時進行的私人融資交易的任何事件、變化或其他情況或條件的發生；對擬議交易的競爭性反應；與CVR持有人有權獲得任何未來付款的可能性有關的風險；建議交易產生的意外成本、收費或開支；可能對Palvella、Pieris或其各自的任何董事或高級管理人員提起的與合併協議、同時進行的私人融資或擬進行的交易有關的任何法律訴訟的結果；建議交易的宣佈或懸而未決對Palvella和Pieris的業務關係、經營業績和總體業務的影響；以及立法、監管、政治和經濟發展以及一般市場狀況。前述對可能導致實際事件與預期不同的重要因素的審查不應被解釋為詳盡無遺，應與本文和其他內容中包含的陳述一起閲讀，包括PIERIS提交給證券交易委員會的最新10-K表格年度報告、10-Q表格季度報告和當前8-K表格報告中包含的風險因素，以及PIERIS將提交給美國證券交易委員會的S-4表格登記聲明。Palvella和Pieris不能保證擬議交易的條件將得到滿足。除非適用法律要求，否則Palvella和Pieris沒有義務修改或更新任何前瞻性陳述，或做出任何其他前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。

TD Cowen擔任牽頭配售代理，Cantor擔任Palvella計劃同時融資的配售代理。Troutman Pepper Hamilton Sanders LLP是Palvella的法律顧問。Cooley LLP是安置代理的法律顧問。Stifel是Pieris的獨家財務顧問，Mintz、Levin、Cohn、Ferris、Glovsky和Popeo，P.C.擔任Pieris的法律顧問。

關於Palvella Treateutics

Palvella Treeutics是一家臨牀階段的生物製藥公司，由罕見藥物疾病藥物開發資深人士創建和領導，專注於開發和商業化新療法，以治療患有嚴重、罕見的遺傳性皮膚病的患者，這些疾病尚無FDA批准的療法。Palvella正在基於其專利QTORIN平臺開發一系列候選產品，最初專注於嚴重、罕見的遺傳性皮膚病，其中許多是終生的。Palvella的主要候選產品QTORIN 3.9%雷帕黴素無水凝膠(QTORIN雷帕黴素)目前正在臨牀開發中，用於治療微囊性淋巴管畸形(微囊性LMS)和皮膚靜脈畸形。QTORIN雷帕黴素已獲得FDA突破性治療指定、快速通道指定和針對微囊LMS的孤兒藥物指定，以及針對靜脈畸形的快速跟蹤指定。QTORIN雷帕黴素僅用於研究用途，尚未獲得FDA或任何其他監管機構的批准或批准。

關於Pieris PharmPharmticals

Pieris是一家總部設在馬薩諸塞州波士頓的生物技術公司，歷史上開發過用於治療呼吸系統疾病的可吸入抗菌素蛋白和用於免疫腫瘤學的局部激活的Mabcalin(抗體-抗菌素)雙特異性蛋白。Pieris的產品線包括輝瑞公司(前身為Seagen)和波士頓製藥公司目前正在開發的臨牀階段4-1BB雙特異性蛋白質，以及正在與輝瑞公司共同開發的其他臨牀前計劃。Pieris可能有權從其合作的4-1BB雙特異性免疫腫瘤學資產中獲得開發、監管和銷售方面的里程碑。

前瞻性陳述

本新聞稿包含的超鏈接指向的信息不被視為通過引用併入本新聞稿。

無要約或邀約

本新聞稿不打算也不構成根據擬議交易或其他方式在任何司法管轄區出售或徵求認購或購買或邀請購買或認購任何證券的要約或邀請任何投票，也不會在任何司法管轄區內違反適用法律進行任何證券出售、發行或轉讓。除非招股説明書符合《證券法》的要求，否則不得提出證券要約。除非某些例外情況有待相關監管機構批准，或某些事實有待確定，否則不會在任何司法管轄區內或在任何司法管轄區內或在任何司法管轄區內直接或間接作出公開發售，或使用郵件或任何此類司法管轄區的州際或對外貿易或國家證券交易所的任何設施的任何手段或工具(包括但不限於電話和互聯網)。

SEC或任何州證券委員會均未批准或不批准該證券，也未確定本新聞稿是否屬實或完整。

有關擬議交易的其他重要信息將提交給SEC

關於Pieris和Palvella之間擬議的交易，Pieris打算向SEC提交相關材料，包括一份S-4表格的註冊聲明，其中將包含Pieris的委託書和招股説明書以及Palvella的信息聲明。Pieris敦促投資者和股東在這些材料可用時仔細閲讀它們的全部內容，以及對這些材料的任何修改或補充，因為它們將包含關於Pieris、PALVELLA、擬議的交易和相關事項的重要信息。投資者和股東將能夠通過證券交易委員會維護的網站www.sec.gov免費獲得Pieris提交給證券交易委員會的委託書/招股説明書/信息聲明和其他文件的副本(當它們可用時)。此外，投資者和股東將可以在Pieris的網站上免費獲得Pieris向證券交易委員會提交的委託書/招股説明書/信息聲明和其他文件的免費副本，或通過電子郵件聯繫投資者關係部，電子郵件地址為info@pieris.com。我們敦促投資者和股東在獲得委託書/招股説明書/信息説明書和其他相關材料后，在就擬議交易作出任何投票或投資決定之前閲讀這些材料。

徵集的參與者

Palvella、Pieris及其各自的董事和高管可被視為與擬議交易相關的委託書徵集的參與者。有關Pieris董事和高管的信息包括在Pieris最新的Form10-K年度報告中，該報告經修訂，包括通過引用納入其中的任何信息，該報告於2024年3月29日提交給證券交易委員會，並於2024年4月29日修訂。有關可能被視為委託書徵集參與者的其他信息將包括在提交給證券交易委員會的與擬議交易有關的委託書/招股説明書/信息説明書中。這些文件可從上述來源免費獲得。

Palvella Treateutics聯繫方式

投資者Wesley H.Kaupinen創始人兼首席執行官Palvella Treateutics INFO@palvellatx.com

媒體Marcy Nanus管理合夥人，Trilon Advisors，LLC mnanus@tritrionvisors.com

Pieris PharmPharmticals聯繫信息Investors info@pieris.com

來源：Pieris製藥公司