1b/2期「RAINIER」前線急性骨髓性白血病（ML）試驗啟動

Aptevo的主要候選藥物APVO436(Mipletamig)將與萬乃馨和阿扎替丁的標準護理相結合進行評估

公司預計新的數據集將支持迄今報告的令人信服的現有數據，包括療效結果是基準的兩倍以上*

結果也有望確定推薦的第二階段劑量

APVO436重命名為mipletamig：Aptevo採用新的通用名稱以備將來使用

華盛頓州西雅圖/ACCESSWIRE/2024年8月13日/Aptevo Treeutics(「Aptevo」)(納斯達克股票代碼：APVO)，一家專注於基於其專有ADAPTIR和ADAPTIR-FLEX平臺技術開發新型免疫腫瘤學療法的臨牀階段生物技術公司，今天宣佈啟動該公司的1b/2期劑量優化試驗「Rainier」，作為其正在進行的評估APVO436與venotclax+azacitidine聯合治療急性髓系白血病(AML)一線患者計劃的一部分。Rainier將分兩部分進行。首先，先進行1b期一線急性髓系白血病研究，然后進行第2期研究。該公司還宣佈，APVO436已經收到了它的通用名稱mipletamig(mih-ple‘-tah-mig)，並將用這個名稱來稱呼它的主要候選者。

Aptevo公司總裁兼首席執行官馬文·懷特説：「我們非常高興地宣佈啟動我們的1b/2期Rainier試驗。這項試驗旨在確定推薦的2期劑量，並進一步評估米普他明與萬乃馨和阿扎替丁聯合治療一線急性髓細胞白血病患者時的安全性、耐受性和有效性等關鍵指標。Mipletamig已經作為單一療法和聯合療法在兩個試驗中用於90名患者，結果顯示其特殊的安全性和療效結果是文獻報道的兩倍多，在一線患者中的完全應答率為75%。我們相信Rainier試驗不僅將證實這些早期的結果，還將確定推薦的第二階段劑量，並進一步證明當與現有的治療標準一起使用時，mipletamig改變AML治療的潛力。

這項一線AML研究是一項多中心、多隊列、開放標籤的劑量發現研究，涉及多達39名患者，涉及5個劑量水平，範圍從9微克-140微克、萬乃馨和阿扎替丁(VEN/AZA)。受試者將是18歲或以上的成年人，他們是新診斷的急性髓細胞白血病患者，他們沒有資格接受強化誘導化療。1b期包括5個連續隊列的28天治療周期。Aptevo已經與一家主要的合同研究機構Prometrika()合作進行Rainier試驗。

主端點：

評價APVO436遞增劑量聯合萬乃馨和阿扎西丁治療初診AML的安全性、耐受性和最大耐受量

確定推薦的第二階段劑量

評估每個劑量水平下細胞因子釋放綜合徵(CRS)的發生率

*基準綜合參考：Aldoss 2019、Maiti 2021、Morsia 2020、Garciaz 2022、Feld 2021

輔助終結點：

確定增加劑量的APVO436聯合萬乃馨和阿扎替丁治療初診AML的療效

Aptevo公司首席醫療官Dirk Huebner醫學博士説：「我們Rainier試驗的啟動標誌着我們的主要候選藥物mipletamig用於治療一線急性髓細胞白血病的臨牀開發的一個重要里程碑。在這項劑量優化試驗中，我們將在多達五個不同的劑量水平上聯合應用萬乃馨、阿扎替丁和米普他明。我們的主要目標是確定最佳的第二階段劑量，同時繼續評估緩解的安全性、耐受性、有效性和持久性。通過關注使用這種聯合療法的一線患者，我們的目標是更深入地瞭解米普他明在三聯療法中的作用及其改善治療結果的潛力。

之前的結果：迄今為止令人信服的結果

劑量遞增(單一療法)

作為單一療法接受藥物治療的AML患者報告有2例完全緩解(CRS)

大多數CRS病例為低度惡性且臨牀可控

劑量擴大(聯合治療)

VENTO CLAX NAÏVE患者91%的臨牀受益率，聯合標準護理，超過我們的基準(基準綜合參考：Aldoss 2019，Maiti 2021，Morsia 2020，Garciaz 2022，Field2021)

75%的一線患者經歷了CR

臨牀有意義的緩解期，未達到中位數--多名患者要麼繼續接受治療，要麼轉至移植

只有27%的患者出現了CRS(細胞因子釋放綜合徵)，這與競爭對手的藥物相比是有利的。

大多數CRS病例為低度惡性且臨牀可控

關於Mipletamig

Aptevo全資擁有的主要專利候選藥物mipletamig針對AML、MDS和其他白血病，旨在重定向患者的免疫系統，以摧毀表達靶抗原CD123的白血病細胞和白血病干細胞，由於其在白血病干細胞和AML母細胞上的過度表達，CD123是AML的引人注目的靶點。這種抗體樣的重組蛋白療法旨在結合免疫系統的白血病細胞和T細胞，並將它們緊密結合在一起，以觸發對白血病細胞的破壞。Mipletamig是有目的地設計的，通過使用源自CRIS-7的獨特CD3來降低CRS的可能性和嚴重性，而不是其他競爭對手使用的CD3。根據《孤兒藥物法》，Mipletamig已獲得AML的孤兒藥物稱號(「孤兒狀態」)。到目前為止，Mipletamig已經在90名患者身上進行了兩次試驗的評估。Rainier是Aptevo的1b/2階段前線AML計劃，於24年第三季度啟動。

關於Aptevo Treeutics

Aptevo Treateutics Inc.是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發治療癌症的新型雙特異性免疫療法。Aptevo正在尋求改善治療結果並改變癌症患者的生活。欲瞭解更多信息，請訪問。

安全港聲明

本新聞稿包括1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，所有陳述，包括但不限於關於Aptevo的候選治療藥物在臨牀試驗中的進展的陳述，包括啟動1b/2期劑量優化試驗以進一步評估mipletamig與萬乃馨和阿扎替丁聯合使用的陳述，1b/2期方案是否會成功，在1b/2期試驗中以目標患者羣體為重點的mipletamig進一步研究是否將繼續顯示臨牀益處，Aptevo的策略是否將轉化為急性髓系白血病總體存活率的提高，與mipletamig的持久性有關的陳述，以及其緩解結果的持續時間是否將指示后期臨牀試驗，聯合治療和單一治療中的mipletamig數據是否將指示后期臨牀試驗、mipletamig的多個適應症的潛力、其預期數據讀數的時間以及該試驗是否將建立推薦的第二階段劑量、任何此類候選藥物用於疾病治療的潛在用途、對其候選治療藥物的安全性、耐受性、有效性和持久性的期望、關於臨牀前和臨牀結果的聲明以及這些結果將在臨牀開發中複製的任何建議、其ADAPTIR和ADAPTIR-FLEX平臺的有效性以及任何其他包含以下字樣的聲明：「設計的」、「設計的」、「創新的」、「發起」、「允許」、「承諾」、「計劃」、「將會」以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述是基於Aptevo目前對未來事件的意圖、信念和預期。Aptevo不能保證任何前瞻性陳述都是準確的。投資者應該意識到，如果基本假設被證明是不準確的，或者未知的風險或不確定因素成為現實，實際結果可能與Aptevo的預期大不相同。因此，告誡投資者不要過度依賴任何前瞻性聲明。

有幾個重要因素可能會導致Aptevo的實際結果與此類前瞻性陳述中顯示的結果大不相同，包括Aptevo業務或前景的惡化；對初步或中期數據的進一步評估或與后來的臨牀試驗不同的結果；不良事件和意想不到的問題；臨牀開發中的不利發展，包括在臨牀試驗期間觀察到的意外安全問題；美國或全球資本市場、信貸市場或整體經濟的不利發展；以及監管、社會、宏觀經濟和政治條件的變化。例如，由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性陳述所表明的結果大不相同，這些因素包括臨牀試驗患者的啟動、登記和維持過程中固有的不確定性，初步或中期數據以及預測后期臨牀試驗結果的臨牀前和臨牀研究結果中固有的不確定性，正在進行的臨牀試驗的數據的可用性和時機，試驗設計包括可能難以準確確定米普他明的益處的聯合療法，對監管審查過程中所需時間和步驟的預期，對監管批准的預期，競爭產品的影響，我們與戰略合作伙伴簽訂協議或以可接受的條款或根本不存在資金籌集的能力，以及其他可能影響本公司候選產品的供應或商業潛力的事項，包括災難或其他事件導致的業務或經濟中斷，包括自然災害或公共衞生危機(如新型冠狀病毒新冠肺炎)，地緣政治風險，包括當前俄羅斯和烏克蘭之間的戰爭，以及以色列和哈馬斯之間的戰爭，以及宏觀經濟狀況，如通貨膨脹和利率上升，市場波動加劇，消費者信心下降。這些風險並不是包羅萬象的，Aptevo面臨已知和未知的風險。可能影響業績的其他風險和因素在Aptevo提交給證券交易委員會的文件中列出，包括其截至2023年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告以及隨后的Form 10-Q報告和當前的Form 8-K報告。上文闡述了許多可能導致實際結果與Aptevo在任何前瞻性陳述中的預期不同的因素，但不是全部。任何前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日發表，除非法律另有要求，否則Aptevo不承擔任何更新前瞻性陳述以反映新信息、事件或情況的義務。

Aptevo Treateutics Miriam Weber Miller電子郵件：ir@apvo.com或milerm@apvo.com電話：206-859-6629

來源：Aptevo Treeutics