8月7日晚間，中國國家藥監局（NMPA）藥品審評中心（CDE）官網公示，重慶精準生物的普基侖賽注射液（pCAR-19B細胞自體回輸製劑）的新葯上市申請擬納入優先審評，用於治療3～21歲CD19陽性的復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病患者。這意味着，這款創新CAR-T療法有望在中國加速獲批上市。

截圖來源：CDE官網

7月20日，重慶精準生物自主研發的國家一類生物新葯pCAR-19B細胞自體回輸製劑（普基侖賽注射液）上市申請（NDA）獲國家藥品監督管理局（NMPA)正式受理，該產品是國內首款針對兒童白血病的CAR-T產品，用於治療3-21歲患有CD19陽性復發/難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）的患者。

此外，精準生物針對血液系統腫瘤還佈局了成人白血病治療產品,現已進入II期臨牀研究階段；短時高效製備平臺PRIMCAR開發的靶向CD19的MC-1-50，目前2項適應症分別於北京大學腫瘤醫院、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院開展I期臨牀試驗；我國首個進入註冊臨牀靶向CEA CAR-T產品C-13-60，以及國內首創兼具血液和實體腫瘤雙應用場景的C-4-29，為惡性腫瘤治療跑出創新「加速度」。

國內首款CD19靶向CAR-T療法產品

pCAR-19B針對中國人羣，對CAR（Chimeric antigen receptor,CAR）結構進行優化，同時採用了更為安全的基因轉導載體系統，從而具有更好的有效性和安全性。Ⅰ期臨牀試驗數據顯示，入組的9例患者均獲得完全緩解（CR），總體緩解率達100%，且首次達到完全緩解（CR）的患者微小殘留病變（MRD）也均為陰性；無劑量限制性毒性（DLT）和治療相關死亡事件發生，總體安全性和耐受性良好。

pCAR-19B研究里程碑

• 2019年2月，pCAR-19B獲國家藥監局批准開展臨牀試驗，這是我國首個針對兒童和青少年B細胞急性淋巴細胞白血病CAR-T註冊臨牀試驗。

• 2019年11月，pCAR-19BⅠ期臨牀試驗在華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院啟動。

• 2022年1月，pCAR-19BⅡ期臨牀試驗在首都醫科大學附屬北京兒童醫院和華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院正式啟動，並相繼在全國10余家三甲醫院血液科開展臨牀試驗，旨在能夠更好地評估pCAR-19B的有效性和安全性。

• 2023年11月，國內首個治療兒童白血病CAR-T產品pCAR-19B獲准納入「突破性治療品種」名單。

• 2024年6月，pCAR-19B細胞自體回輸製劑（普基侖賽注射液）擬納入「優先審評品種」，用於治療3～21歲CD19陽性復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病患者。

產品上市的「最后一公里」，是終點，亦是起點！pCAR-19B是精準生物首個NDA受理的適應症產品，對精準生物來説是一個具有重大歷史意義的里程碑。7年匠心獨運，卓越追求，於我們而言，時間不過是精益求精歷程中的忠實見證者，是精準團隊的堅守與付出，是各方研究者的通力合作，是股東和主管部門的關心與支持，讓我們攻堅克難，扛過疫情，最終保障了高質量的研究結果。未來3-5年，隨着更多新葯獲批上市，精準生物將為中國乃至全球的患者提供更多用得上、用得起、用得好的創新葯！

關於精準生物

重慶精準生物，致力於創新基因編輯和合成生物技術，聚焦腫瘤免疫治療，開發基因與細胞藥物。公司擁有一支高水平的科研團隊，1.8萬方的基因和細胞研發中心，實施推進10余條突破性技術產品研發管線，150余項（含子公司）國內外專利申請與佈局，是西部地區首家獲得CAR-T生產許可證的生物製藥企業，現已獲得4個國家一類生物新葯的9項默示許可證。未來，精準生物將以10萬平方米細胞藥物研發和生產基地（在建）為創新策源地，立足重慶，面向全國，立志成為全球化、創新型、開拓性的生物醫藥Pharma企業。

在CGT領域，近岸蛋白為基因治療、細胞治療和mRNA疫苗藥物研發提供臨牀前研發全流程解決方案。公司可提供符合申報要求的GMP級細胞因子及抗體、GMP級Cas9蛋白、GMP級全能核酸酶以及GMP級mRNA原料酶等CGT關鍵生產原料，加速客户藥物研發進程。

蘇州近岸蛋白質科技股份有限公司（簡稱近岸蛋白）深耕重組蛋白行業十余年，是一家專注於蛋白質技術與應用解決方案的高新技術企業，主營業務為生物藥、體外診斷、mRNA疫苗藥物、生命科學基礎研究等領域的原料與技術解決方案，包括靶點及因子類蛋白、重組抗體、酶及試劑的研發、生產和銷售及相關技術服務。公司在上海、蘇州和菏澤建有研發、生產基地。

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(近岸蛋白)