AI驅動新葯研發又一重要例證，治療「漸凍症」新葯獲FDA批准臨牀

人工智能（AI）驅動新葯研發又一例證備受業界關注。

專注於AI驅動創新葯物研發的DR.NOAH BIOTECH公司日前宣佈，其針對肌萎縮側索硬化症（ALS），俗稱「漸凍症」的新葯組合NDC-011已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，正式邁入1期臨牀試驗階段。這一進展為全球ALS患者帶來新的治療希望的同時，也成為AI加速新葯創新的一個重要實例。

據美聯社一則報道介紹，NDC-011是DR.NOAH利用自身研發的AI藥物發現平臺「ARK」篩選出的藥物組合，該平臺集成了患者基因組、藥物基因組、藥物3D結構、醫學大數據及神經/肌肉細胞成像等多維度數據，通過CombiNet、SF-Rx、VLab、NeuroRG等AI系統，精準預測病理網絡並優化藥物組合。臨牀前研究顯示，NDC-011在延緩運動功能衰退及延長生存期方面展現出積極效果，並已於2023年9月獲得FDA授予的孤兒藥地位。

報道指出，相關1期臨牀試驗計劃於2025年上半年在美國啟動，旨在系統評估NDC-011中各組分的單劑量生物利用度、安全性及耐受性，並綜合考量該藥物組合的整體性能。此外，DR.NOAH還在積極推進其他多個藥物管線的研發，包括針對中風恢復的NDC-002和針對杜氏肌營養不良症（DMD）的NDC-026，均展現出不同程度的研發進展。

有分析認為，在傳統的新葯研發模式中，從藥物發現到臨牀試驗，往往需要經歷漫長的時間周期和巨大的資金投入，且成功率難以保證。然而，隨着AI的深入應用，新葯研發領域迎來了革命性的變革。ARK藥物發現平臺實現了對海量藥物數據的快速篩選與分析，精準預測了NDC-011作為治療ALS的潛力候選藥物。

不僅如此，AI在新葯研發領域的突破性應用同樣體現在其他疾病治療領域。今年3月，頂尖期刊《Nature Biotechnology》發表了一項重要科研成果，進一步展現了AI在醫療健康這一前沿領域的巨大潛力和成就。

科學家們藉助AI技術成功研發出一種針對特發性肺纖維化（IPF）的新型潛在治療藥物INS018_055。該藥物從靶點發現到臨牀前候選藥物提名僅用了約18個月，展現了AI在加速藥物開發中的能力。目前，INS018_055已進入臨牀試驗階段，有望為IPF患者帶來新的治療選擇。更令人鼓舞的是，INS018_055在涉及78名健康志願者的隨機、雙盲、安慰劑對照的I期臨牀試驗中，證明了其安全性和耐受性，同時藥代動力學特性也令人滿意。

此外，AI在新葯研發領域應用日益廣泛。從早期的靶點發現與驗證開始，該技術憑藉深度學習和大數據分析，可以快速篩選出潛在藥物靶點，為新葯研發奠定基礎。隨后，在藥物設計與優化階段， AI利用機器學習算法，針對靶點特性設計出具有高效性和選擇性的藥物分子，並實施多輪優化，提高藥效和安全性。而在臨牀試驗與藥物評估環節，通過模擬和預測臨牀試驗結果， AI 為藥物評估提供有力支持。

智藥局統計數據顯示，截至2024年初，全球範圍內已有43家企業的102條AI藥物管線成功進入臨牀階段。其中，有56條管線推進到Ⅰ期，佔總數的一半多；其次為推進到Ⅱ期，41條。由此可見，整個行業在進入臨牀后的推進速度還是較為可觀。

在AI引領新葯研發領域取得一系列鼓舞人心的進展后，該領域正步入一個關鍵轉折點。儘管AI在新葯研發中帶來了諸多成果，但其臨牀成效的全面兑現仍需時間驗證。尤其是，AI在藥物研發實踐中的臨牀成效未能全面達到預期，已經觸發了行業內的變革，包括企業整合、人員調整及業務模式的重新洗牌。

具體而言，如Recursion Pharmaceuticals與Exscientia在美股市場的合併，以及國內晶泰科技、深勢科技等AI製藥先鋒積極探索轉型之路，均反映了行業應對挑戰、尋求新增長點的努力。同時，多家AI藥企因業績壓力不得不採取裁員措施並優化研發管線，力求在逆境中尋找生存與發展之道。

這一系列變動背后，是市場對於AI製藥短期收益預期與藥物研發長期性、高投入特性的不匹配所導致的信心波動。

然而，長遠來看，AI在生物科技領域的巨大潛力將逐漸顯現。隨着監管機構的支持與各大藥企的持續投入，AI有望在藥物研發的各個環節中發揮更加深入、精準的作用，推動新葯研發效率與成功率的雙重提升。當前行業的調整期，正是為AI製藥的未來發展蓄力，期待在更加務實與可持續的軌道上實現穩健增長。

參考信源：

1.

(金斯瑞生物科技)