BioMarin重組，概述到2027年實現40億美元收入的路線圖

BioMarin和製藥公司(納斯達克股票代碼：BMRN)計劃到2027年實現40億美元的收入。

該公司的目標是調整后的營業利潤率為S的中低檔40%(2026年開始為40%)。

新結構是在周三的一次投資者活動上宣佈的，涵蓋三個關鍵業務部門。它們包括骨骼狀況、酶療法和羅氏-其血友病A基因療法。

BioMarin一直在實施一項5億美元的「成本轉型計劃」，旨在為2026年及以后設定的非GAAP營業利潤率目標做出貢獻。

首席執行官Alexander Hardy強調了Voxzogo在2031年之前的五個實驗計劃，超越軟骨發育不全，這是一種導致侏儒症的遺傳疾病。

Voxzogo在2023年的銷售額達到4.7億美元。根據BioMarin的説法，該藥物可能被證明是一個價值50億美元的機會，其全球市場的潛在患者總數約為42萬人。

下一個最先進的Voxzogo項目是軟骨發育不良，這是另一種形式的侏儒症。第三階段的數據讀數預計將於2026年公佈，預計將於2027年進行定向發射。

BioMarin計劃在2027年前推出兩種非其批准藥物的產品，或在2034年前推出11種產品。該公司正在籌備的項目包括治療杜氏肌營養不良症、其他形式的侏儒症和von Willebrand病等疾病的項目。

最近，BioMarin更新了其Roctavive業務，將商業運營集中在三個市場：美國、德國和意大利。

這些市場是該藥物作為嚴重血友病A治療獲得批准和報銷的地方。

該公司將調整其羅氏努力，並減少對開發和製造的額外投資。

BioMarin預計從2025年開始，每年直接羅氏支出將減少到約6000萬美元。

7月份，FDA批准BioMarin的Brineura(Cerliponase Alfa)用於減緩患有神經元型蠟樣脂褐素沉積症2型(CLN2病)的所有年齡段兒童的行走能力喪失，該疾病也被稱為三肽基肽酶1(TPP1)缺乏症。

以前，Brineura適用於有症狀的三歲及以上患有晚期嬰兒CLN2病的兒童。這一擴大的適應症現在包括患有CLN2病的所有年齡段的兒童，無論他們是有症狀還是症狀前。

William Blair説：「然而，BioMarin擁有豐富的渠道，只有三個項目可能在未來三年為其收入做出貢獻，其中包括將Palynziqin擴展到青少年和將Voxzogo擴展到六氯環己烷。因此，我們認為，商業執行力和與競爭對手的持續差異化將在短期內繼續推動該股的上漲。「

價格行動：BMRN股票周三收於89.86美元。

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