傳奇生物CAR-T在中國獲批上市了，「百萬級抗癌藥」如何進一步提升可及性？

近日，傳奇生物宣佈，自主研發的CAR-T細胞治療產品卡衞荻（通用名：西達基奧侖賽注射液）獲得國家藥品監督管理局批准上市，用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。

隨着西達基奧侖賽的獲批，當前，國內上市CAR-T數量達到6款，已是全球最多。短時間或可「清零」癌細胞，在免疫治療的眾多分支中，CAR-T細胞免疫療法尤為引人注目。不過，CAR-T療法的價格普遍在百萬元級別，如何解決這類藥物的價格問題，提高可及性和可負擔性，一直是企業和醫患都在關注的難題。而隨着一年一度的國家醫保談判啟動，CAR-T療法能否進入醫保，也再次成為行業關注的熱點。

為何比美國市場慢兩年？

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的經基因修飾的自體嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產品，一次性靜脈輸注給藥。其作用原理在於誘導T細胞的活化與增殖，從而清除骨髓瘤細胞。

此次西達基奧侖賽獲批是基於在國內進行的一項多中心確證性Ⅱ期臨牀研究。臨牀結果顯示，接受該藥治療的58例患者中，總緩解率（ORR）達到87.9%，完全緩解（CR）達到79.3%，中位無進展生存期（mPFS）為30.13個月。

「西達基奧侖賽的獲批為臨牀醫生提供了創新、安全可控的有效的療法。」該臨牀試驗的主要研究者、中國工程院院士陳賽娟指出，多發性骨髓瘤是一種惡性漿細胞腫瘤，約佔血液惡性腫瘤的10%，患者終將面臨復發，且隨着復發次數增多，治療難度也隨之增加，患者的緩解質量更差。新葯獲批對於骨髓瘤患者來説是一個重大利好消息，期待這一新型治療方案能夠為更多患者帶來生存的希望，改變目前的骨髓瘤患者治療格局。

實際上，作為一款由本土藥企自主研發的原創新葯，在國內獲批之前，西達基奧侖賽已先於2022年在美國獲批上市，成爲了首款叩開了FDA大門的國產CAR-T產品。

為何存在兩年的時間差？此前，傳奇生物首席執行官兼首席財務官黃穎博士在接受記者採訪時曾表示，西達基奧侖賽一開始就是走全球新葯的路線，在國內外同步申報臨牀試驗，不存在先后時間差，但由於在國內需要自建商業化GMP生產標準的廠房，加上疫情因素影響，導致上市進程對比美國有所滯后。

如今，隨着在國內的獲批上市，以及此前在歐盟、日本等地的相繼獲批，這也意味着，西達基奧侖賽注射液已基本實現醫藥全球主流市場的全覆蓋。

「我們將拓展臨牀研究領域，不斷提高產品可及性，使這款創新產品造福更多患者。」黃穎表示。

「百萬抗癌藥」商業化現狀如何？

作為一種定製化、個性化的療法，CAR-T以價格高昂著稱。西達基奧侖賽在美國的定價就高達46.5萬美元/針，摺合人民幣約296萬元。記者從傳奇生物方面獲悉，自2022年西達基奧侖賽在海外上市后至今年二季度，該藥總銷售額累計達9.77億美元。

目前，傳奇生物尚未公佈在國內的定價，西達基奧侖賽能否複製在海外市場的成績呢？

實際上，雖然自帶明星品種光環，但這並不意味着CAR-T是一個輕松的賽道。在西達基奧侖賽注射液之前，國內已有5款CAR-T產品獲批，分別為復星醫藥旗下復星凱特的阿基侖賽注射液（120萬元/針）、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液（129萬元/針）、馴鹿生物/信達生物的伊基奧侖賽注射液（116.6萬元/針）、合源生物的納基奧侖賽注射液（99.9萬元/針），以及科濟藥業的澤沃基奧侖賽注射液（115萬元/針），單針價格均在百萬級別。

其中，復星凱特的阿基侖賽注射液為國內首個獲批的CAR-T。在2023年財報中，復星醫藥並未直接披露CAR-T產品的銷售額，但提到了截至報告期末累計惠及超過600位淋巴瘤患者。

藥明巨諾2023年財報顯示，公司全年收入1.74億元，同比增長19.3%，但年內虧損7.68億元，全年開具了184張CAR-T處方，完成了168例回輸。目前，藥明巨諾僅有一款商業化產品，2024年半年報顯示，該公司上半年收入8680萬元，較去年同期的8770萬元有小幅下降。

科濟藥業則正在與華東醫藥就澤沃基奧侖賽注射液在中國大陸地區商業化開展合作。該藥於今年3月1日才正式獲批，根據中報披露，截至2024年7月31日，集團共計從華東醫藥獲得52份訂單。今年上半年，科濟藥業收益約為人民幣600萬元，主要來自澤沃基奧侖賽注射液。

此外，馴鹿生物與信達生物的CAR-T產品於2023年6月30日獲批，雖然已經獲批半年，但雙方並未在公開場合披露過產品商業化的情況。而合源生物屬於非上市公司，也並未公開相關產品的銷售表現，

再衝醫保可能性有多大？

高昂的價格和複雜的治療流程，導致CAR-T的市場接受度相對較低。因此，如何提高可及性和可負擔性，推進商業化進程，一直是企業迫切希望解決的問題。

其中，手握首個獲批的CAR-T產品，復星凱特也最早向醫保發起衝刺。2021年醫保目錄調整過程中，阿基侖賽注射液曾通過醫保初步形式審查，但最終沒能坐上談判桌。2022年，藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液重走了阿基侖賽注射液前次申報的「老路」，主動申報並通過形式審查，但依然沒有談判成功。2023年，上述兩款藥物同時申報且通過形式審查，但還是沒有進入醫保談判名單。

CAR-T連續三年衝刺未果。國家醫保局表示，有一些價格較為昂貴的藥品通過了初步形式審查，僅表示該藥品符合申報條件，獲得了進入下一個環節的資格。這類藥品最終能否進入國家醫保藥品目錄，還需要進行包括經濟性在內多方位嚴格評審，通過評審的獨家藥品要經過談判、非獨家藥品要經過競價，只有談判或競價成功才能被納入目錄。

「我堅定地認為CAR-T應該進醫保。我們願意和醫保局商討出創新支付方案，提升CAR-T可及度。」就在不久前的年報業績交流會上，復星醫藥董事長吳以芳再度表達了對於CAR-T進醫保的期待。

記者注意到，在2024年國家醫保目錄調整通過初步形式審查的藥品目錄上，包括復星凱特、藥明巨諾、合源生物和科濟藥業在內的4款國產CAR-T均出現在初審藥品名單中。

在屢敗屢戰中第四次向醫保談判發起衝刺，這也足以看出藥企進醫保的熱情。儘管醫保談判一直有「30萬元不談，50萬元不進」的不成文慣例，但隨着CAR-T國內獲批數量的增加和市場競爭的加劇，是否會出現CAR-T產品醫保「零的突破」，也成爲了業內關注的焦點。

在當前醫保「保基本」的大思路下，以CAR-T為代表的高價藥物要躋身目錄註定艱難，而爲了持續增加銷售收入，目前，國內已獲批上市的CAR-T產品也正在積極嘗試各種有利於推進商業化進程的途徑，其中，商業保險、惠民保等成為解決支付難題的辦法之一。

在最新的半年報中，復星醫藥透露，截至今年6月底，旗下CAR-T產品已被納入超過110款城市惠民保和超過80項商業保險，備案的治療中心覆蓋全國超28個省市、數量超過170家；科濟藥業半年報稱，截至2024年7月31日，旗下CAR-T產品被納入近20個省或市的惠民保及商業保險，完成認證及備案的醫療機構覆蓋全國19個省市、數量超過100家。馴鹿生物同樣稱，福可蘇已經被納入甬寧寶、寧惠保、福漢康、惠廈保（2024版）等多個城市惠民保。

同時，更多創新支付方案也在探索中，就在今年1月，復星醫藥還推出了「按療效付費」支付方案，即對使用CAR-T療法治療的患者，購藥並回輸后3個月后進行療效評估，如未能達到完全緩解（CR），患者可獲得最高60萬元返還。

隨着可及性的持續提升，弗若斯特沙利文預測，預計2021年至2025年，中國CAR-T療法市場規模（以成本價計）將由2億元升至80億元，複合年增長率為151.0%。伴隨更多CAR-T產品獲批和落地，預計市場規模於2030年可以達到289億元。

（文章來源：羊城晚報·羊城派）