Passage Bio將在ISFTD2024上展示額顳葉痴呆基因治療的新數據

Passage Bio，Inc（納斯達克股票代碼：PasG）是一家專注於改善神經退行性疾病患者生活的臨牀階段遺傳藥物公司，將在第14屆額顳葉痴呆國際會議（ISFTD 2024）上展示正在進行的全球1/2期upliFT-D臨牀試驗的最新數據，該試驗評估PBFT 02（一種腺相關病毒（AAC）遞送基因療法），用於治療伴有顆粒蛋白（GRN）突變的額顳葉痴呆（GPT）患者。海報展示將包括研究第一隊列中所有接受治療的患者（n=5）的安全性和生物標誌物數據。

胡安·查韋斯，醫學博士，臨牀開發副總裁將於2024年9月20日星期五上午9：38 GMT在口頭演講中分享數據，題為「來自帶GRN突變的MTD中PBFT 02的upliFT-D試驗的臨時安全性和生物標誌物數據」。

「我們對uplFT-D試驗的隊列1的陽性數據感到非常鼓舞，這表明大池內遞送第1劑PBFT 02導致CSF PRGN表達強勁而持久的增加，治療后升高水平維持長達一年，」Will Chou醫學博士説，Passage Bio總裁兼首席執行官。「此外，PBFT 02在所有接受增強免疫抑制的隊列1患者中繼續耐受良好，在這些患者中沒有觀察到嚴重的不良事件或具有臨牀意義的免疫反應的證據。這些結果強調了PBFT 02作為一流的前顆粒蛋白升高療法的潛力，並進一步鞏固了我們在其他神經退行性疾病中推進這種一次性治療的策略。我們期待在海報環節中展示這些發現，並感謝參與者、他們的護理人員和臨牀試驗研究人員對這項研究的支持。"