Passage Bio將在ISFTD2024上展示額顳葉痴呆基因治療的新數據

專注於改善神經退行性疾病患者生活的臨牀階段遺傳藥物公司Passage Bio，Inc.(納斯達克市場代碼：PASG)將在第14屆額顳痴呆國際會議(ISFTD2024)上公佈正在進行的全球1/2期Uplift-D臨牀試驗的最新數據，該試驗評估PBFT02是一種腺相關病毒(AAV)遞送基因療法，用於治療具有顆粒(GRN)突變的額顳痴呆(FTD)患者。海報展示將包括研究的第一個隊列中所有接受治療的患者(n=5)的安全和生物標記物數據。

臨牀開發副總裁Juan Chavez醫學博士將於2024年9月20日星期五上午9點38分在口頭報告中分享這些數據，即PBFT02在伴有GRN突變的FTD中的Uplt-D試驗的臨時安全性和生物標記數據。格林尼治標準時間。

Passage Bio總裁兼首席執行官Will Chou醫學博士説：「我們對來自我們的Uplt-D試驗的積極的Cohort 1數據感到非常鼓舞，該數據表明，在大腦池內注射劑量1的PBFT02導致腦脊液PRGN表達強勁而持久地增加，並在治療后保持高水平長達一年。此外，PBFT02在所有接受強化免疫抑制的第1組患者中繼續保持良好的耐受性，在這些患者中沒有觀察到嚴重的不良事件或有臨牀意義的免疫反應的證據。這些結果強調了PBFT02作為一種同類最佳的顆粒激素提高療法的潛力，並進一步鞏固了我們在其他神經退行性疾病中推進這一一次性治療的戰略。我們期待着在我們的海報會議上展示這些發現，並感謝參與者、他們的護理人員和臨牀試驗研究人員對這項研究的支持。